全球首款IgA肾病靶向药进入中国，肾友们该不该将其拿下？

笔者是认为它价格较高，反正至今笔者没见过哪位患者认为它便宜。大概，和20年另一种靶向药利妥昔单抗刚进入国内时的10万元差不太多。

新药、靶向药，总是贵的，价格经常擦着普通老百姓的积蓄极限，因为医药公司有动力去研制部分高成本药物去卖给部分高收入者。

2.效果有多好、能治好IgA肾病吗？

布地奈德是一种激素，激素的效果我们都比较熟悉，不要抱着“治好”、“根治”的想法，有效性并不是布地奈德靶向制剂的优势。如果追求效果，我们为什么不用吗替麦考酚酯呢？还更便宜。

疗效方面没有特点，我们不多说，多说说它的特点：

3.它和我们以前吃的激素有什么区别？

主要区别、也是它的最大优势：安全性高。简单来说，这是一种副作用更小的激素。

IgA肾病来源于半乳糖缺陷的IgA1——它来源于回肠末端。于是将布地奈德制成靶向释放剂，在回肠精准靶向释放。

90%的活性物质在到达体循环之前在肝脏中被灭活，只有10%进入血液循环，其它身体部位只会产生很小的暴露量。

所以，布地奈德靶向制剂的副作用比普通的激素（比如泼尼松）显著更低。在3期试验中，没有发现新增感染风险。

4.值不值得买？

目前，布地奈德靶向制剂是一种非大众的、锚定特殊肾友的药物。

如果一位IgA肾病患者，应用常规药物（中医药、普利/沙坦类药物、列净类药物）后，尿蛋白仍高于1.5g（试验中受试者平均2g），应用激素可达到缓解，但因为怕激素副作用不敢使用，同时他有经济条件，拿出20万元不影响正常生活和后续治疗。此类人群，可积极考虑。

简单来说：适用于经济较为富裕的、表现为肾病综合征的IgA肾病患者。

如果激素/免疫抑制剂效果不好（应用布地奈德靶向制剂也不会好），或是一听到20万元就感觉不是平常花销、而是一种影响人生规划的大额付出，则不适用布地奈德靶向制剂，建议采取其它治疗方式来缓解病情。

笔者对该药物的评价是：有进步，但还有较大的进步空间。

医药界专家评价一款新药，按什么标准来评价呢？

药物评级大概分为3个等级

由低到高依次为：

（1）me-too（我跟随）：也就是仿制药，没有创新。别人研制出来了，我沿着他的路子也仿制一个，另起一个牌子（商品名）。市场上大多数药物牌子属于此类，多如牛毛，不举例了。

（2）me-better（我更好）：半创新药物。别人研制出来了，我发现他还有缺点，于是优化研制路径、做出一个比他更好的药物。比如首个普利类药物——卡托普利，生效时间较短，一天三顿、夜间血压不好控制；于是后继者研制出了贝那普利等生效时间更长的药物，一天只要吃一顿、夜间血压也能控制住，就做到了me-better(我更好）。

（3）First-in-class（首创药）：First-in-class的意思是该领域第一个、一流的，是完全创新药物。属于此前从未有过此等治疗思路，以全新靶点、全新机制研发成功的药物。比如肾性贫血药物罗沙司他（2019年诺贝尔奖），青蒿素（2015年诺贝尔奖）。

而咱们这次讲的布地奈德靶向制剂属于哪一类呢？第二类。激素药于1948年问世，1950年获得诺贝尔奖。时隔70多年之后，如今做出了一款me-better（我更好）药物。

纵观世界医药发展史，全球首创药能达到布地奈德靶向制剂这个价位的也是少数。只能说，靶向药的高昂生产成本，让肾友承担了太多。

最后，笔者有必要强调一下：如果感觉到这个价位会影响自己或家庭成员的人生规划，请立刻掐断购药的念头。

这不是肾衰竭最后关头的千钧一赌，它并不能用于晚期肾病（试验要求受试者的肾小球滤过率大于35，大约是血肌酐300以下），应用场景也还没到晚期那种药物紧缺的时候，而是早、中期肾病的多种小副作用方案之一。

为什么强调这一点呢？价格较高、效费比低是一个原因。更重要的是，我从医肾病二十年来，发现肾友们普遍有一个规律：

治疗越猛的肾友，放弃治疗也越快

有一类肾友，我见得太多了：“我花了10万、20万花光积蓄治这病，结果却没治好！老天爷啊！我再也不治了！”于是彻底灰心，拒绝治疗，破罐破摔进入尿毒症。

本来肾病不是一种能够“毕其功于一役”来治好的疾病。你却上来手握重金、招兵买马，旌旗猎猎开赴北上广深、各大名院，誓要杀尽病魔、斩草除根。结果一拳打在棉花上，毕生功力付诸东流……你找到病根了吗你就要除根？

肾病需要急病急治、慢病慢治、轻病轻治、重病重治。对于早、中期肾病来讲，临床治愈并停药（至少停掉大部分药物）往往需要一年左右，我有一言，还望诸位听进心里去：早、中期肾病一年的治疗花费，一般不宜超过自己家的年收入。（晚期肾病并发症复杂、治疗周期长，需要个体化对待，这里不下断言）

如此一来，即使万一效果不如人意，最差也是这一年没挣钱，不至于心态扭曲、影响未来的生活和治疗；如果效果很好，虽然积蓄没有明显增加、但身体更好了，综合来讲还“有得赚”。

您若是一线城市的中产家庭、二三线城市的小富之家、广大农村的片区领头羊，那么试一下新型靶向药，未尝不可。我怕的是您并非大富大贵之人，却看到新闻中各种高大上的词汇心情激动，去了一趟博鳌、花光了毕生积蓄，未来肾病卷土重来之时，该如何自处……

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