Blueprint/基因泰克RET抑制剂pralsetinib获FDA完全批准，治疗非小细胞肺癌

近日，美国FDA宣布完全批准由Blueprint Medicines和基因泰克（Genentech）开发的药物Gavreto（pralsetinib），用于治疗经FDA批准检测方式确定为RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

Pralsetinib是美国Blueprint Medicines公司研发的一种口服（每日一次）、强效、高选择性的靶向RET变异的在研药物。它能够特异性强力抑制驱动许多癌症类型的RET变异。此疗法曾获得美国FDA授予的孤儿药资格与突破性疗法认定，并在2020年9月获得FDA加速批准用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者。此前加速批准是基于1/2期ARROW试验中114例患者的结果：普拉替尼使得57%接受过铂类化疗的患者肿瘤大幅缩小，其中5.7%的患者肿瘤完全消失。在既往没有接受过其他治疗的患者中，普拉替尼使得70%的患者肿瘤大幅度缩小，其中11%的患者肿瘤完全消失。

这次完全批准是基于在总计237例局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者中的疗效数据。患者接受Gavreto治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效指标为设盲独立审评委员会（BIRC）确定的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。在107例初治患者中，ORR为78%（95%CI：68-85），中位DOR为13.4个月（95%CI：9.4-23.1）。在130例既往接受含铂化疗的患者中，ORR为63%（95%CI：54-71），中位DOR为38.8个月（95%CI：14.8-不可估计）。最常见的不良反应（≥25%）为肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲乏、水肿、发热和咳嗽。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达RET靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年8月12日，RET 靶点共有在研药物56个，包含的适应症有94种，在研机构91家，涉及相关的临床试验2390件，专利多达1779件……pralsetinib作为高选择性靶向药物，能够精准打击RET基因突变，对NSCLC、MTC、甲状腺癌和其他RET基因突变的实体瘤患者，都表现出积极的疗效和良好的安全性，该疗法有望成为重磅炸弹药物。