新一代BTK抑制剂捷报频传，从泽布替尼看国产创新药发展

　　2019年，泽布替尼成为首个获FDA批准的中国创新抗肿瘤药物，其首个适应症被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗经治的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者，实现“零的突破”。自此之后，泽布替尼的循证之旅“一路开花结果”，在全球多个国家斩获多项B细胞类恶性肿瘤领域新适应症，覆盖慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）、华氏巨球蛋白血症（WM）等重要适应症。截至目前，泽布替尼已在全球超过65个市场获批上市，成为中国创新药走出国门当之无愧的典范。

　　专家简介

马军 教授

主任医师、博士生导师

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长

中国临床肿瘤学会(CSCO)监事会监事长

亚洲临床肿瘤学会副主任委员

中国临床肿瘤学会白血病专家委员会主任委员

国家卫生健康委能力建设与继续教育中心淋巴瘤专科建设项目专家组组长

中国临床肿瘤学会淋巴瘤专家委员会护理学组名誉顾问

1979年赴日本东京大学医学部留学，一直致力于血液系统的良恶性疾病的诊疗，特别以治疗白血病和淋巴瘤享誉业内。1982年在国内首先建立体外多能造血祖细胞培养体系，填补国内空白。自1983年至今应用维甲酸和三氧化二砷序贯疗法治疗急性早幼粒细胞白血病1200余例，10年无病生存率85%，达到了国际先进水平

先后在国内外刊物上发表论文200余篇，专著40余部，获国家、省、市科技奖二十项承担国家863重大科研项目8项，省、市级科研课题25项

　　获批适应症再次刷新

　　一线CLL/SLL和一线WM适应症获批

　　2023年5月6日，百济神州发布公告，宣布泽布替尼相关四项注册申请获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，其中包括两项新增适应症的上市许可申请和两项附条件批准转为常规批准的补充申请。

　　上述提及的泽布替尼获批的两项新增适应症为新诊断的成人CLL/SLL患者和新诊断的成人WM患者。基于这两项新适应症的获批，泽布替尼成为中国目前唯一获批一线治疗CLL/SLL和WM适应症的新一代BTK抑制剂，将进一步扩大受益人群，惠及更多中国患者。与此同时，在本次适应症更新中，NMPA同时将泽布替尼附条件批准的既往至少接受过一种治疗的成人CLL/SLL和WM患者适应症转为常规批准。

　　回顾泽布替尼循证布局

　　B细胞恶性肿瘤患者广泛受益

　　B细胞淋巴瘤是常见恶性肿瘤之一，其中主要亚型慢淋、华氏巨球蛋白血症等惰性B细胞淋巴瘤这类血液肿瘤好发于老年人，且发病率会随着年龄增长而升高。随着我国人口结构的老龄化，这些血液肿瘤在中国的发病率也在逐年增高。以泽布替尼为代表的BTK抑制剂的问世，为B细胞淋巴瘤患者提供了新型靶向治疗的可能。BTK抑制剂不仅能显著延长患者的生存期，更能让患者免受化疗的痛苦，迎来更好的生活质量。

　　泽布替尼在全球范围内开展了广泛的临床试验项目，作为单药或与其他疗法联合治疗多种B细胞恶性肿瘤。此次泽布替尼获批用于治疗新诊断的CLL/SLL适应症主要基于一项随机对照、全球多中心3期临床研究（SEQUOIA研究）。研究结果显示，泽布替尼在无del(17p)的初治CLL/SLL患者24个月无进展生存（PFS）率显著优于苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）组（85.5% vs 69.5%；HR 0.42，P [ 责编：李然 ]