细胞与基金解读：干细胞为眼部疾病带来希望！帮患者恢复正常视力

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编辑：细胞与基金

引 言

国际眼科科学院院士、全国防盲技术指导组组长王宁利在CCTV2《中国经济大讲堂》中提到：先天遗传性眼疾，前所未有的我们得到了科技的推动，一我们通过廉价的基因筛查技术，能够明确地了解患者的遗传背景，以及基因突变，给他们的基因治疗带来了一个新的机会。另外，细胞治疗，包括干细胞治疗，在眼科疾病方面，特别是现在不可治疗的眼科疾病方面，也给我们带来了新的机会。

干细胞治疗眼疾已经经历了数十年的研究，并且取得了巨大进展。

2015年欧盟批准干细胞疗法Holoclar®用于治疗因物理或化学因素所致眼部灼伤导致的中度至重度角膜缘干细胞缺乏症。随着临床研究的不断开展，干细胞在青光眼、角膜病以及黄斑变性等领域陆续有成功案例的报道。

干细胞具有自我复制和分化为多种功能细胞的能力，因此，它们可以被用于治疗许多眼科疾病，包括角膜疾病、视网膜疾病、眼底疾病、干眼症等。其中，最成功的应用是在角膜再生方面。在临床上，角膜再生治疗是广泛使用干细胞的最常见方法。此外，使用干细胞来治疗 视力受损情况的 研究也日渐增多。干细胞可以被用于恢复视网膜、修复晶状体并缓解眼压。对于严重视力损失的患者，干细胞治疗机会使他们重见光明。通过使用自身干细胞的可能，人们有可能鼓励自然的修复，减轻或矫正视力受损。

从各大眼科学期刊的学术文章看，干细胞治疗眼疾已经经历了数十年的研究，目前干细胞研究治疗眼疾已经应用到眼病的方方面面，甚至一些本需移植的眼疾已经在尝试使用干细胞疗法。干细胞疗法其潜力主要表现在治疗眼表疾病及其神经保护作用方面，如预防视力丧失、恢复视力、重建与中枢神经系统的联系以及再生眼组织等。

那么下面我们来看看哪些眼疾已经尝试使用最前沿的干细胞疗法了呢：

白内障

2018年的时候，《眼健康管家》就率先报道过中山大学中山眼科中心刘奕志教授团队对内源性干细胞再生晶体的研究，成功地实现了功能性晶状体的再生，这对先天性白内障的幼儿的家长来说是一个重大的突破性好消息，当时不少读者留言咨询这一新研究什么时候可以临床推广，使先天性白内障的患儿获得正常的自然的晶体。

白内障是全球第一致盲的眼病，全世界大约2000万人由于白内障而致盲。白内障是由于眼内的自然晶体变得浑浊并逐渐硬化，而阻碍了光线投射到视网膜上，导致视物模糊，最终失明。目前白内障的有效治疗方法只有手术取出浑浊的晶体，并置入人工晶体。但白内障手术也因每个患者的体质、手术医生的技术、手术环境和流程等因素，存在可能导致重症炎症和并发症，甚至是不可逆性眼盲。干细胞研究治疗的进展为白内障患者带来了新方法的可能。

文献显示：刘奕志教授的研究团队利用内源性干细胞对新西兰兔、食蟹猴和先天性白内障患儿进行治疗，成功地实现了功能性晶状体的再生。该研究团队不仅发现了晶状体存在内源性上皮干细胞，同时从分子层面也证明了Pax6和Bmil是干细胞持续自我更新以及多向分化的关键因子。

在开展的动物实验中，他们使用创新的微创白内障术式，清除病变组织，使新西兰兔和食蟹猴成功长出透明晶状体。该团队将12例儿童白内障患者列入临床试验，在八个月之后，患者重新长出的晶状体达到了通常的尺寸。这为治疗白内障提供了重要的思路，也使白内障手术可能告别“移植”人工晶体的可能。

青光眼

青光眼是排名第二大的致盲性眼病，它主要是由于眼内压升高，导致视神经受损、视野缩小缺损，从而导致视觉功能损害，视力下降，急性发作甚至可能短短几个小时即可失明。

目前的治疗手段是通过药物或手术降低眼压及进行视神经保护治疗。这些方法只能抢救患者剩下的视力，并未能从根本上阻止视神经损伤和修复，患者的视野和视力也就不能恢复到正常。

干细胞可以利用其旁分泌作用分泌多种细胞因子，从而减少视神经节细胞的凋亡，并具有修复受损细胞的功能。有科研人员发现，利用间充质干细胞治疗动物视神经损伤模型，治疗效果明显，其机制可能是归巢的间充质干细胞通过旁分泌作用分泌细胞因子，对损伤的神经细胞进行修复。干细胞疗法使修复视神经的可能成为一个现实，青光眼患者发病后越来越小的视野可能得到恢复，或者正常的视力。

年龄相关性黄斑变性（AMD）

年龄相关性黄斑变性是一种导致老年人不可逆失明的视网膜中央退行性病变。治疗AMD的药物大致可以分为五类：

抗炎药物、抗氧化和RPE保护剂，脂褐质及视循环抑制剂，促进脉络膜血流药物以及干细胞的治疗。干细胞在推动年龄相关性黄斑变性的治疗进程中占据重要地位。

干细胞利用其多向分化功能，分化为视网膜色素上皮细胞（RPE细胞，在维持光感受细胞和血视网膜屏障方面发挥关键作用），补充损失的PRE细胞。英国一项来自伦敦治疗失明项目的I 期临床试验通过为2例患者植入来源于干细胞的视网膜色素上皮细胞的补片。2例患者的视力在12个月的随访结果中均得到了改善，从佩戴眼镜都无法阅读，到佩戴普通眼镜能够阅读。

近年来，许多国家都开展了干细胞治疗黄斑变性的临床研究项目，推动了这一领域的发展。2017年，我国启动了首例人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性的临床研究；同年全球首个异体iPS视网膜细胞移植手术已经完成了原定目标的5例。

近视眼

2020年，陶勇医生在直播间表示近视眼未来一定会被干细胞技术治愈，随着干细胞技术的发展，已经有越来越多的医学研究表明干细胞能够对眼睛的一些关键部位进行替换治疗，这说明高度近视肯定也是能够被治愈的，并且这一天很快就能够到来。

检索文献，发现目前并未有相关的研究发表和病例报道，因为近视眼大多数都是轴性近视，属于“物理”拉长了眼轴，如何利用干细胞来治愈近视，研究的难度不小，这个只能暂时寄望未来了。

角膜疾病

角膜疾病上全球第4大致盲疾病，我国就有400多万人因此致盲。

角膜移植是常见的治疗方法，但是角膜捐献数量有限，人工角膜的研究和临床应用虽然已经进展很大，但是如果能利用干细胞技术，利用患者细胞培养出自己的角膜进行移植，那么就不需求助他人捐献，也可以避免免疫抗体的麻烦。

2022 年 4 月 6 日，日本大阪大学教授西田幸二团队宣布，4名患有重度眼疾的患者在移植了诱导多能干细胞（iPSC）制备的角膜组织后，目前3人已恢复视力，基本可以正常生活。

用于本次临床试验的iPSC角膜

该团队用京都大学iPS细胞研究财团储备的他人iPS细胞制作角膜细胞，经过培养加工成厚度0.05毫米的薄膜状。在2019年7月至2020年12月，向患有导致视力低下甚至失明的“角膜上皮干细胞缺乏症”的4人（30～70多岁男性和女性）进行了移植。

此后经过1年观察，未发生排异反应等，全部患者症状均有改善，其中3人的矫正视力提高，有患者从0.15升至0.7。

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