我国脑血管病研究实现“从0到1”的跨越

“这是我国在脑血管病领域树立的首个国际标准，是我国在卒中二级预防领域‘从0到1’的重大突破。”王拥军说，CHANCE研究突破了我国重大新药创制临床评价的瓶颈，树立了我国临床研究的信心。

“按照相关数据推算，这一新的药物使用方案已累计减少我国数十万脑血管病复发病例，累计减少患者住院花费超百亿元。该方案已在世界范围内广泛应用，预计每年可减少全球卒中复发人数30万例。”王拥军说。

我国卒中临床研究体系日臻完善

王拥军告诉记者，CHANCE研究的最大意义是引领国内临床研究方法学变革，可为今后的研究工作提供很好的借鉴。

一是要做好顶层设计。“把临床问题逐步变成研究问题，再变为研究假说、研究设计、标准操作程序，这对我国临床医生来说是巨大考验。”王拥军表示，CHANCE研究在顶层设计方面取得突破，并积累了与国际顶级团队对话的经验。

二是要不断完善研究体系。“CHANCE研究之前我国临床研究是没有项目管理制的，缺乏成熟的专业方法学团队。而CHANCE研究留下了非常专业的一支队伍，其设计、统计、数据、物流、项目、资金、档案等每个环节都由最专业的人管理。”王拥军说，当时全国参加CHANCE研究的有114家医院，此后更多的医院加入到CHANCE的系列研究(CHANCE2研究、CHANCE3研究)中来。截至目前，全国脑血管病临床研究协作网成员已超过2000家，我国脑血管病临床研究合作体系不断完善。

三是要有专业培训。“长期以来，我国的临床试验没有学历教育。CHANCE研究暴露了我国临床研究的短板，因此我们在首都医科大学建立了我国首个临床试验学系，培养临床试验方面的人才。”王拥军表示。

近年来，我国卒中研究水平不断提升，并开始影响世界。目前，我国卒中研究在国际上形成了两个爆发点：一是抗栓治疗，二是动脉内介入治疗。王拥军认为，这得益于我国整体科技环境越来越好，科技创新备受重视，临床研究投入不断加大。

“现在，我国卒中的临床研究体系逐渐完善。国家神经系统疾病临床医学研究中心已建成全球最大的由有研究能力的医院组成的协同网络。协同网络成员平时统一参加培训，有研究项目时共用一个标准、伦理体系和管理办法，这提高了研究速度和质量。”王拥军表示，在强大体系的加持下，我国在国际多中心临床试验中总能有最优异的成绩。

寻找脑血管病新药未来要靠大数据

王拥军认为，当下，我国脑血管病研究在基础研究方面仍较为薄弱。“为在脑血管病基础研究方面实现超越，我国需要另辟蹊径。”他说。

王拥军介绍，过去找新药都是靠知识驱动，即弄清楚某个分子的生理、病理作用后，再在动物身上做实验，如果动物实验证明有效再开始进入临床试验。

所谓另辟蹊径，就是靠数据驱动来找新药，也就是从临床队列的数据中找规律，一旦发现规律就回头在细胞和动物身上确定其生理和病理效应。在此模式下，新药发现流程是先建大队列，测出大队列里的样本(血液、尿液、粪便等)多组学数据，利用多组学生物信息分析，锁定与临床问题相关的目标分子。

“如果计算发现数据上有关联的分子，就把它列为潜在药物靶点，再到实验室进行验证，寻找干预方式，接着依次进入动物实验、临床试验。这就是从临床大数据找新药靶点的数据驱动模式。”王拥军表示。

王拥军表示，实现新药转化全链条有3个关键点：一是高质量队列；二是多组学为基础的大数据平台；三是有一个熟悉多组学生物信息分析的团队。“我国在这个领域有先天优势，也建立了全球最大的脑血管病多组学平台STROMICS，新药靶点发现和研发速度大大加快。”王拥军说。

此外，国家神经系统疾病临床医学研究中心每年开展“physicianscientist(医生科学家)”计划，培养医生科学家，中国卒中学会也在推动“卒中研究未来领导”计划。

来源：科技日报返回搜狐，查看更多