细胞和基因疗法赛道我国药企落后多远？ 最近几年，棘手可热的医疗赛道有哪个？很显然，细胞和基因疗法是最热门、最前沿、最高端的医疗高科技细分赛道之一。美国FDA在... 

来源：雪球App，作者： 五只蜗牛财富管理，（https://xueqiu.com/5691778178/245844842）

   最近几年，棘手可热的医疗赛道有哪个？很显然，细胞和基因疗法是最热门、最前沿、最高端的医疗高科技细分赛道之一。美国FDA在几年前曾预计，“到2025年，FDA每年将批准10-20款细胞和基因疗法。”麦肯锡近期的一份报告则基于管线进展做出更大胆的预测：“仅在2024年，预计将有多达21种细胞疗法和多达31种基因疗法获得FDA批准。

   纵观这些年的基因疗法发展历史，目前我国药企显然又远远落后于欧美药企，但是掌握自主核心技术的努力追赶者有不少家，都是新生代药企为主，老牌传统药企在这个热门赛道无所作为，貌似不感兴趣。

   国内首款获批上市的基因疗法产品，是复星医药引进的美国产品开始，这个就是国内细胞和基因疗法的开端，从此，我国细胞和基因治疗领域开启了新篇章！历经4年的临床试验。

   2021年6月国家药监局(NMPA)网站公布了（复星医药）复星凯特CAR-T细胞疗法产品——阿基仑赛注射液(axicabtagene ciloleucel)正式获得批准，成为我国首个获批的CAR-T细胞疗法。阿基仑赛注射液被开发用于治疗二线或以上系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。复星凯特这款CAR-T细胞疗法产品是合作引进美国Kite公司产品，这款产品在美国叫做Yescarta，是Kite公司开发的一款靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品，曾先后获得美国FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定及优先审评资格，继2017年在美国获批上市后，已经在全球30多个国家上市并惠及3000多名患者，疗效显著技术成熟，全球第6款获批上市CAR-T细胞疗法产品（注意：没有一款是纯国产研发技术的）。

   阿基仑赛注射液作用机制简单说是这样：是靶向CD19基因修饰的自体CAR-T细胞注射液，即是从病人的血液中提取T细胞，并在体外对这些细胞进行基因改造，给它们装上“嵌合抗原受体”(CAR)，以识别癌细胞表面的CD19抗原，使其能够靶向高度表达肿瘤细胞表面的CD19抗原。然后，这些重组后的细胞经过大量扩增，再输注到患者体内，从而增加了CAR-T细胞在体内的存活率。CAR-T细胞一旦在病人体内存活就会继续复制，最终实现对癌细胞的攻击。

     这项研究已经进行了III期临床，共招募111例曾接受过两次其他疗法治疗的成人弥漫大B细胞非霍奇金淋巴瘤成人患者，其中101例接受单次输注治疗，总缓解率为87%，完全缓解率为51%，三年的随访数据显示，病人的总生存率是50% 。

   但是治疗费用是天价的，网络上可查询的治疗案例 120万元/袋（约68ml），加上其他配套治疗费用，总价格或接近200万。

   近5年来，获得FDA批准的细胞和基因疗法数量持续快速增长，当前这一领域还有超过2000项临床试验正在开展，其中超过100项已迈入3期。根据已公开信息及ARM预测信息，至2023年末，全球范围内将有16款细胞或基因疗法有望首次获批上市或迎来重要监管进展。根据Frost&Sullivan报告，中国细胞免疫治疗产品市场规模预计于2021年至2023年由13亿元升至102亿元，年复合增长率为181.5%。预计市场于2030年达到人民币584亿元     从细胞和基因疗法类型来看，大概分为基因疗法、基因编辑疗法、CAR-T细胞疗法、TCR-T细胞疗法、干细胞疗法、TIL疗法和同种异体细胞疗法等技术类型。从可查数据看，基因疗法在研发试验的品种更多些。目前我国总共有3款CAR-T疗法的上市申请已获得中国国家药监局（NMPA）受理并被纳入优先审评，相信未来会越来越多的品种，价格也会竞争后下降，给中国的患者带来福音。

   信达生达是活跃布局细胞治疗领域的创新药Biotech企业之一，包括与罗氏牵手开发细胞治疗产品，以及与驯鹿生物共同开发BCMA CAR-T，其中驯鹿生物成立于2017年的驯鹿医疗是一家专注于研发细胞疗法、抗体药物的生物医药企业。显然，原研核心技术并非是信达生达拥有，而是驯鹿生物。

   科济药业的CAR-T疗法也是原创的技术，2015年初，科济药业成为首个在JP摩根演讲的中国CAR-T企业，此后科济药业开始在CAR-T疗法领域崭露头角；技术来源于李宗海教授（科济生物董事兼首席执行官），李教授从2010年便开始进行CAR-T的研究，研发并推动了全球第一个针对肝癌的CAR-T细胞治疗临床试验，以及第一个能区分肿瘤EGFR和正常EGFR的CAR-T细胞并进入脑胶质瘤临床试验。

   合源生物的CAR-T产品是与中国医学科学院血液学研究所联合研发的；2018年吕璐璐博士从跨国药企回到国内参与创立合源生物，并担任首席执行官，带着技术回国，专攻细胞和基药疗法，有自己的原创技术积累。

   根据丁香园Insight数据库统计，国内共有24家企业布局CAR-T疗法，除复星凯特和药明巨诺外，还有传奇生物、科济生物、驯鹿医疗、西比曼生物、信达生物等。

   金斯瑞子公司传奇生物是国内最早拿到CAR-T临床试验的企业，其自主研发的西达基奥仑赛已经于2020年12月在美国递交上市申请，用于治疗复发或难治性多发骨髓瘤患者。

   华创证券11月发布的研报指出，对CAR-T疗法的研究，新药研发逐渐崛起的中国存在弯道超车的可能。截至目前，国内开展的CAR-T临床试验数量已经超过500项，居世界第一，这也是中国首次在一个新药研发领域走到国际前列。（数据打架，存疑）。

   事实上，我个人认为不大可能国内短期有那么多临床试验，首先掌握核心技术的高端人才大多数在欧美，国内不可能短期有那么多人才出现。第二、国家在这方面比较谨慎，看看复星医药的经历就知道，即使阿基仑赛注射液在美国已经上市多年治疗了数千患者，复星医药在国内仍然花了4年时间临床试验。怎么可能国内就有开展的CAR-T临床试验数量已经超过500项，居世界第一？？何况欧美已经批准临床试验2000多个。

    细胞和基因治疗技术我国起步较晚，不管是人才储备和技术积累都明显落后于欧美是不争的事实。但是国内追赶者不少，弯道超车显然不可能。昂贵的治疗费用终归会明显下降，直到能惠及普通老百姓，这个是必然趋势。传统药企龙头熟视无睹这个划时代的新技术，不知道它们的未来能否在细胞和基因疗法的冲击性，还好吗？