专访

目前CAR-T行业具有广大的市场，但常见的病毒载体生产所需关键设备、试剂、载体等多来自外国企业，价格较高。且慢病毒载体生产成本远远高于逆病毒载体生产成本。君厚具有病毒载体制备的核心技术和稳定的规模化生产工艺，是国内唯一具备逆病毒生产技术及工业化生产能力的公司。

三、采访内容

【医学中文网】能够请您介绍一下贵公司的基本情况吗？

【史渊源】君厚生物是一家病毒载体CDMO平台建设的企业，主要是给国内CAR-T、TCR-T公司以及需要腺病毒相关病毒载体、非病毒载体的企业或者科研机构以及医院提供病毒载体技术全套服务的公司。公司拥有国内唯一的生产GMP级生产逆病毒载体的技术。

【医学中文网】能否请您分享一下贵公司的创立初衷以及成长历程？

【史渊源】我们的首席科学家王建勋教授是在美国UCSD读的博士及博士后，同时也是美国一家CAR-T公司的资深科学家。国际上CAR-T药物获批后应用的疗效非常好，但是国内的病毒载体技术仍然很欠缺。在成立君厚时，考虑到CAR-T整个行业的痛点，也就是由于下游病人多，所以资金和技术都扎堆在细胞工厂建设和病人人群的跑马圈地层面，但上游的病毒载体层面却存在很大的短板。我和王教授经过市场调研后，都觉得应该成立一个CDMO公司，应用我们的技术优势为国内广大的CAR-T公司做好服务，把GMP级的病毒载体生产好，让CAR-T药物能达到国际标准，治疗肿瘤和癌症患者，为国家健康贡献一份力量。

【医学中文网】请问贵公司的核心团队是什么背景？

【史渊源】我跟王教授主要负责技术方面，王教授是首席科学家，我负责公司的组建。我之前在哈佛大学医学院做博士后，在美国时也创建过多家生物制药公司，所以比较有商业经验。

团队中向华博士是副总经理，是一个资深的知识产权律师。对于生物制药行业而言，对知识产权的保护和法务要求非常高，因此在核心团队中我们设置了这个板块。

我们的执行总裁唐晓萌是从美国一家生物制药公司聘请回来的，她是干细胞技术的资深科学家，同时她在美国也有管理生物制药公司的经验。

在刚刚的签约仪式上，我们也有一个强大的资本方成为了我们的股东和董事，所以我们开始拥有投资金融的版块。

团队还有血液肿瘤的临床大专家，可以说我们的拼图从学术上、科研上、临床上、法律上、运营上到最后的投资、金融方面是面面俱到，很完整的。

【医学中文网】细胞免疫产品CDMO生产服务平台具体含义是什么？能提供什么服务？

【王建勋】CDMO其实就是一种商业外包服务。在基因治疗过程中、药品的制备中，最关键的环节就是原料。特别是在基因改造这类的基因细胞免疫治疗中，最重要的原料就是病毒载体。如果企业自己建设病毒载体生产线不但有一定难度，且运营效率不高，因此国外的生物制药企业倾向于将主要精力用于科研和临床，关键试剂则用外包服务，这样一方面可以节约资源，一方面可以保证质量。国外获批的两家CAR-T企业诺华和凯特都是使用外包服务从事病毒载体的生产，但是据我们了解，国内这样的企业则非常少甚至是没有，因此我们建立了这样一个服务型的机构，为他们提供需要的病毒载体。

【医学中文网】与其他对标企业相比，贵公司有哪些优势？

【史渊源】我们是国内唯一拥有逆病毒GMP生产技术的企业。目前国际上通用的CAR-T病毒载体技术是慢病毒和逆病毒技术，国内有些CDMO企业也在做慢病毒，但是也刚刚起步。而凯特公司的CAR-T使用的是逆病毒技术，逆病毒技术是我们掌握而国内其他企业还没有掌握的技术。逆病毒技术在成本、防污染等很多方面有明显的优势。因此，和对标企业比，第一，我们拥有独特的技术，第二我们有国际领先的GMP管理经验，这是国内比较欠缺的。

【医学中文网】CAR-T治疗中采用较多的病毒载体为慢病毒和逆病毒，其中慢病毒更为多见，这两者有何差异？

【王建勋】两种病毒都是起源于原始逆转录病毒，逆病毒是一种α逆病毒，慢病毒是一种γ逆病毒，从原理上很接近，但是应用上有一定区别。逆病毒主要适用于转导可以分裂的细胞，慢病毒用于转导不可分裂的细胞，因此在科研中慢病毒常用于不可分裂的细胞比如神经元细胞。从CAR-T本身的角度来讲，两种病毒载体的效果非常接近。国内选取慢病毒的原因主要是小批量制备相对简单，普通实验室就可以进行操作。而逆病毒制备需要一定的技术积累，因此企业初期会偏向选择慢病毒，这样他们可以比较快速的建立相应的体系，但是从长远生产的角度来看，逆病毒还是具有很大的优势。

【医学中文网】腺病毒载体和非病毒载体贵公司是否有研究计划？进行到哪一步了？

【王建勋】目前针对CAR-T的载体，逆病毒和腺病毒还是主要的趋势，其他两种技术存在它的优势，但是还不够成熟。

【史渊源】我们在腺病毒和非病毒载体方面是有计划的，AAV病毒和非病毒载体在未来肯定会有很大的作用，但是目前市场还未成熟，从科研角度而言我们是有技术积累的，如果市场需要我们可以很快启动相应的生产。

【医学中文网】能够请您跟我们介绍一下目前的行业市场情况吗？国内外市场是否存在什么异同？

【史渊源】目前的国际市场公认是很大的，也正是因为市场很大，所以从2016年以后国内春笋般的出现了几百家CAR-T公司。但是现在市场还面临几个问题。第一是政策不明朗，虽然国家是支持弯道超车，并且在2017年的时候就批了十个IND，但是放水之后发现了问题——技术没跟上，所以后面没有再批准了。但是国家还是给这个技术开了口子，也就是可以以临床实用型技术的方式进行收费，因此市场还存在。从去年到今年，国家的政策越来越明晰、要求越来越高，这对于我们而言是个好事，因为我们正是制作高质量的原料的，如果国家对原料质量没有需求，很多人可以在普通科研实验室制备然后在临床使用，这样具有风险，而我们这样的正规公司则会拿不到市场。但是现在国家要求跟世界接轨，国外是要求从原料到最后药物都需要达到GMP级别，因此我们对公司的定位就是我们要给药厂提供GMP级的原料病毒载体。我们相信我们的产品出来后会供不应求，目前我们的GMP厂房还在建设中，19年底就竣工了，而我们的意向性合作及订单已经很多了，他们都在等待我们厂房落地后进行长期稳定的战略性合作。

【医学中文网】“一带一路”、粤港澳大湾区得到了国家的大力推动，贵公司是否有做出相应的海外布局？

【史渊源】刚才有提到我们公司是做CDMO服务的，实际上我们的定位不仅仅是国内的客户。因为我们的逆病毒、慢病毒技术已经达到国际领先水平，而我们在成本、技术、质量控制上都没有问题，因此我们将来肯定要走国际化，去争取国际市场。

一带一路是很好的方向，因为我们的药物是抗癌的药物，在任何国家，市场和社会需求甚至对政府而言都是很重要的。因为有技术壁垒存在，目前西方国家对此还是垄断性的，特别是在病毒载体不成熟的情况下，很难制作出好的药物，因此成本会很高。而一带一路的国家包括我们国家，很多是发展中国家，如何有效降低成本是很重要的。而我们公司现在做的技术实际上可以有效的打破壁垒，明显降低成本，因此可以说我们技术的成熟可以有效的帮助一带一路的国家能够同样享受到CAR-T这种最先进的抗癌药物，这一方面是对公司业务扩展的帮助，另外一方面能够帮助这样的发展中国家，能够解决肿瘤的病痛也是对人类健康很好的贡献。

文章来源：医学中文网返回搜狐，查看更多