OS、ORR、PFS…药品说明书里的这些缩写，到底是什么意思？

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随着医疗技术的发展和进步，新兴的肿瘤治疗药物和产品层出不穷，很多时候这些药品的说明书上都会写出临床试验的数据，比如OS 、PFS、ORR等……这些缩写代表什么含义，患者和家属又应该如何理解这些信息？本期就来和大家分享，如何看懂临床试验中的这些常见缩写。

临床试验：药品疗效的“试金石”

李萍主任

上海市同济医院血液科

在现代医学体系中，判断一种物质是否可以作为药物使用，最重要的就是“药物临床试验”。国家药品监督管理局会根据临床试验的结果，决定是否允许一款药品上市销售，因此临床试验可以说是测试药品疗效和安全性的“试金石”。

药物通过早期研发阶段后，通常会开展三个阶段的临床试验（I-III期），随后将临床试验的结果提交到监管部门，获批后才能上市。那么，如何判定临床试验效果，验证新药是否有效，就要引入“临床试验终点”这个概念。

快速搞懂什么是临床试验终点[1]

我们在文献或者报道中经常看到的缩写，比如OS、PFS、ORR等，其实就是临床试验终点（endpoint）。总体来说，肿瘤的临床试验终点可以分为“生存时间”和“比率”两大类——“生存时间”（OS、PFS、DoR等…）描述的是患者用药后特定概念下的生存时长；“比率”（ORR、DCR等…）反映的是获得某种效果的患者占总受试人群的比例。下面我们就来看看常用的肿瘤药临床试验终点及其特点。

1

OS：总生存期（Overall Survival）

总生存期是指患者从试验开始至（因任何原因）死亡的时间。

对肿瘤患者来说，延长生存时间是治疗的首要目的，因此OS也被认为是肿瘤临床试验终点中的“金标准”。OS的优势在于容易测量和评价，而且非常客观；但也存在一些缺陷，比如可能会受到非癌症因素的影响导致患者死亡，以及试验的时间成本比较高。

2

SD：疾病稳定（Stable Disease）和PD：疾病进展（Progressive Disease）

SD是指靶病灶最大径之和变化在20%以内，增大或者减小都算作SD，表示肿瘤没有继续发展，病情受到控制；而PD指的是靶病灶最大径之和增加20%以上，或是出现新的病灶，说明肿瘤发生了恶化。

3

PFS：无进展生存期（Progression Free Survival）

无进展生存期是从试验开始到疾病进展或者患者死亡的时间。

和OS相比，PFS增加了“出现进展”，即疾病恶化这一情况，相比死亡，PFS的终点时间提前了，可以反应新的治疗对控制肿瘤进展带来的临床获益。PFS可以被当做是临床试验中OS的替代终点，但PFS延长并不一定表示最终OS的延长，所以在一些临床试验中存在争议。

4

TTP：疾病进展时间（Time to Progression,）

疾病进展时间是指从试验开始到肿瘤发生（任何方面进展）的时间。

和PFS相比，TTP不包含死亡，主要记录疾病恶化和进展的情况。然而，如果患者在疾病恶化前死亡，则观察不到TTP，这可能会对总体结果会产生影响。

5

CR：完全缓解（Complete Remission）和PR：部分缓解（Partial Remission）

CR是指靶病灶完全消失，无新病灶产生，并持续4周以上，也就是我们常说的“治愈”；PR是指靶病灶最大径之和减少30%以上，并持续4周以上。

6

ORR：客观缓解率（Objective Response Rate）

客观缓解率是指肿瘤体积缩小达到了预先规定的数值，并且能维持最低时长要求的患者比例。简单地说是对药物治疗产生响应，即有直接疗效的患者比例。ORR是在多中心3期临床试验中经常用到的临床试验终点。

客观缓解率是完全缓解与部分缓解的总和，即ORR=CR+PR。

7

DoR：缓解持续时间（Duration of Response）

持续缓解时间是指第一次评估为CR或PR开始，到一次评估为PD或（任何原因导致）死亡的时间，即患者接受某治疗方案后肿瘤持续缩小的时间。DoR反映了药物让患者长期获益的程度，是观察药物长期疗效的重要指标。

8

DCR：疾病控制率（Disease Control Rate）

疾病控制率是指用药后出现缓解或疾病控制的患者比例，是完全缓解、部分缓解和疾病稳定三部分患者的总和（CR+PR+SD），评估疗法对疾病的控制能力。

写在结尾的话

看到这里，大家是否已经明白了肿瘤临床试验中常用的临床终点术语和缩写呢？其实文献和数据主要是辅助医生和科学家的专业决策，对大多数普通读者和患者家属来说，这些数值仅可作为参考，毕竟每个人的疾病情况并不相同。因此，广大患者朋友还是应该在临床医生的建议下，和医生共同商讨，得出最合适的治疗方案，积极配合治疗。

参考文献：

[1] 肿瘤临床试验（第3版），格林，人民军医出版社

专家介绍

梁爱斌

上海市同济医院

主任医师，教授，博导；上海市同济医院副院长；血液科/肿瘤中心主任。

国务院特殊津贴；中华医学会血液分会委员；中国免疫协会血液学分会委员；中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员；中国抗癌协会上海血液分会副主任委员；上海医学会血液学会副主任委员；上海医学会血液分会候任主任委员；上海市免疫学会血液分会副主任委员。

教育部新世纪优秀人才；全国卫生系统先进工作者；卫生部劳动模范；上海市优秀学科带头人；上海市领军人才；国家百千万人才“有突出贡献中青年专家”。

李萍

上海市同济医院

上海市同济医院血液科；主任医师、教授、硕导；日本名古屋大学医学博士。

中华医学会血液学分会青年委员；中国抗癌协会理事会青年理事；中国抗癌协会淋巴瘤专业委员会委员；中国免疫学会血液免疫分会专业委员会委员；中国研究型医院学会生物治疗学专委会委员；中国抗癌协会血液病转化委员会青年委员；中国康复医学会血液委员会青年委员；上海市抗癌协会淋巴瘤专业青委会副主任委员；上海市血液学会实验诊断学组委员；上海市免疫学会血液免疫专委会委员。

近5年主要从事淋系肿瘤诊疗及CAR-T免疫治疗。目前主持国家自然科学基金2项，主参国家级项目及上海科委项目多项，发表论文30余篇。

内容来源丨CART小李医师

排版 | Cécilia

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