慢性髓性白血病（CML）

酪氨酸激酶抑制剂

有时需行同种异体造血干细胞移植

慢性髓性白血病的治疗取决于疾病的确切分期。在无症状慢性期，酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼、尼罗替尼、达沙替尼、波舒替尼、波纳替尼）是初始治疗选择；它们不是治愈性的，但非常有效。酪氨酸激酶抑制剂有时也用于加速期或急变期。异基因造血干细胞移植专供CML加速期或急变期患者或对可及的酪氨酸激酶抑制剂有抗药性的患者使用。

Asiminib（ABL袋的粘合剂）可用于先前用两种或多种酪氨酸激酶抑制剂治疗的CML或慢性期T315I突变的CML。

除了造血干细胞移植成功可以治愈该病外，其他治疗方法尚未被证明有治愈作用。但酪氨酸激酶抑制剂可延长生存期。有些患者可在停用酪氨酸激酶抑制剂后维持持续缓解。这些缓解能维持的持续时间尚不清楚。

酪氨酸激酶抑制剂抑制BCR-ABL致癌基因，该基因负责诱导CML。 这些药物在实现Ph染色体阳性CML患者（Ph+ CML）获得完全的临床血液学及细胞遗传学缓解方面非常有效，并明显优于其他药物方案（如干扰素加或不加阿糖胞苷）。

对TKI治疗的反应 response to TKI therapy 是CML患者最重要的预后因素。 分别在基线时，3个月，6个月和1年检测患者的反应。可以通过分子测试（测量BCR-ABL蛋白）或细胞遗传学检测（测量Ph +染色体细胞）来评估治疗反应，但建议尽可能使用两者。主要分子学反应定义为血液BCR-ABL

其他药物很少用于CML的缓解治疗。这些药物包括羟基脲，白消安和重组干扰素或聚乙二醇化干扰素。羟基脲的主要益处是减轻脾大、淋巴结肿大的痛苦，控制肿瘤负担，减少肿瘤溶解综合征和痛风的发生率。尽管干扰素可以使大约 19% 的患者临床缓解，但这些药物似乎都不能延长生存期。

选择性使用同种异体 干细胞移植, 因为其毒性和酪氨酸激酶抑制剂的功效。移植适用于对BCR-ABL抑制剂耐药的CML加速期或急变期的患者。移植可以治愈。