欲善其事，必选工具

以下内容仅限医疗卫生专业人士学术交流使用，如为非医疗卫生专业人士请主动退出浏览与阅读，否则由此产生的相关风险与后果应自行承担。

肢端肥大症（以下简称“肢大”）是一种罕见的慢性疾病，在临床诊疗过程中，评估肢大患者的疾病症状和生化控制情况，有利于更好地对患者进行全面且长期的管理1。生化指标胰岛素样生长因子-1（IGF-1）和生长激素（GH）是临床病情评估的重要指标，帮助临床医生标准化评估肢大的工具还包括：病友使用的工具——肢大生存质量问卷（AcroQoL）、肢大疼痛和症状问卷（PASQ）等；临床医生报告工具——SAGIT®、肢大活动评估工具（ACRODAT®）和ACROSCORE。本文旨在介绍两个获得肢大指南共识推荐的用于肢大评估的工具，以期为临床使用提供参考依据。

专家介绍

廖志红教授 中山大学附属第一医院内分泌科主任医师

广东省医学会糖尿病学分会常委

中国罕见病联盟下丘脑垂体疾病学组常委

中国垂体瘤协作组委员

中华医学会内分泌学分会神经与内分泌学组委员

中华医学会糖尿病学分会流行病学组委员

中国健康促进与教育协会糖尿病教育与管理分会委员

中国抗癌协会神经肿瘤专业委员会第一届垂体瘤学组委员

中国抗癌协会第一届神经内分泌肿瘤专业委员会委员

肢大评估观念与时俱进，SAGIT®和ACRODAT®获得共识推荐

对肢大活动度的评估基于血清IGF-1、GH和仪器（磁共振成像[MRI]）垂体影像学的标准，但由于肢大患者的复杂性、累及多个器官和系统，研究者开发出了特定的问卷及工具，以协助肢大患者的评估管理。目前常见的病友使用的工具有AcroQoL、PASQ，临床医生报告工具包括：SAGIT®、ACRODAT®和ACROSCORE，这些工具非常灵活，因此已被内分泌学家和专业人士广泛采用2，其中，SAGIT®和ACRODAT®已被第11届国际肢大共识会议推荐作为客观的工具，用于评估和监测肢大疾病活动的相关指标3，那么，关于这两个工具在评估肢大疾病情况上具备哪些优势，而获得共识推荐呢？

别具一格——SAGIT®的关键参数及其预测肢大治疗的有效性

SAGIT®是一种全面的临床医生报告结果的工具，可以帮助临床医生对肢大进行分级，以评估肢大患者治疗的效果和调整对患者的管理4-5。SAGIT®包括体征和症状（S）、合并症（A）、GH水平（G）、IGF-1水平（I）和肿瘤状态（T）五个关键参数5（表1）。SAGIT®对于每个参数都有详细且全面的评估内容，每个类别的分数和总分越高，疾病严重程度越高，因此该工具可全面评估肢大患者的病情6。

表1. SAGIT®相关的五个关键参数

近期，一项为期五年的大型回顾性研究，对SAGIT®预测肢大治疗进行了更为深层的探讨，此研究共纳入波兰单中心316例肢大患者，分为稳定/控制、活动/未控制、未经生长抑素类似物（SSA）治疗三组，在接受 SSA治疗的患者，其IGF-1年龄正常化和GH正常化被判断为稳定/控制组（GH正常化指的是75g口服葡萄糖耐量试验中GH

影响SAGIT®评分的参数：

➤与SAGIT®评分正相关的因素：诊断时的肿瘤侵袭性（P=0.0009；相关系数[r] = 0.294）、糖化血红蛋白（HbA1c）和空腹血糖（FBG）水平（分别为P

➤与SAGIT®评分负相关的因素：维生素D水平和肢大诊断时间（P=0.0156；r =−0.192和P

在预测治疗方面：

➤SAGIT®评分≤5分可以用来区分肢大控制者和未控制者（曲线下面积[AUC] 0.867，P

表2. 三组SAGIT®组成部分之间评分比较

➤SAGIT®评分＞6分表明开始SSA治疗或升级SSA治疗（AUC 0.866，P

➤缺乏体征和症状（即S＝0）则不能区分肢大控制者和未控制者，但能预测维持SSA治疗（p＜0.0004，敏感性59.5%，特异性58.2%，AUC 0.604）。

➤S高于0表明开始SSA治疗或强化SSA治疗（p＜0.001，敏感性63.24%，特异性60.92%，AUC 0.644)。

独具匠心——ACRODAT®助力肢大临床评估

ACRODAT®（肢大活动工具）于2017年得到验证，旨在帮助临床医生测量肢大患者的疾病活动度，该工具的主要优点是不仅考虑疾病的临床方面的症状和合并症，还同时考虑生化方面和肿瘤特征，也包括生存质量（QoL）2。ACRODAT®包含五个关键参数（表3）：

➤症状：症状评分是一份针对特定疾病的问卷，根据患者PASQ的缩写版本进行问卷设计，包括头痛、出汗、关节疼痛、疲劳和软组织肿胀五项内容，每项得分为0-8分。

➤合并症：根据三种肢大相关疾病（即糖尿病、睡眠呼吸暂停综合征和心脏病）是否存在和严重程度进行分配。

➤IGF-1水平：根据与正常IGF-1水平的偏差范围来进行分配。

➤肿瘤状态：根据MRI的结果、时间所导致的视力恶化、肿瘤大小和侵袭性程度的占位效应进行分配。

➤AcroQoL：根据肢大AcroQoL问卷的标准化总分。AcroQoL是一种针对肢大疾病特定的生存质量问卷，涵盖肢大的生理和心理两个方面，由22个问题组成，每个问题有5个可能的答案，每个问题得分为1-5分7。

表3. ACRODAT®相关参数及严重级别分类

IGF-1：胰岛素样生长因子-I；

ULN：正常范围上限；

LLN：正常范围下限；

MRI：磁共振成像；

合并症*：心脏病（包括高血压、高脂血症或其他心脏异常）、糖尿病、睡眠呼吸暂停；

PASQ：肢端肥大症症状问卷；

AcroQoL：肢端肥大症生存质量问卷。

五个参数都分为S、M-DA和S-DA三个级别。

评估和监测肢大患者的疾病症状和活动情况，有利于帮助临床医生更好地进行决策，从而提高疾病的全面控制率，并且改善患者长期生存质量。“工欲善其事，必先利其器”，巧用肢大评估工具，可以达到事半功倍的效果，目前临床上常用的评估工具——SAGIT®和ACRODAT®，对全面评估肢大疾病活动情况具有标准化、定量化作用。SAGIT®具备体征和症状、合并症、GH水平、IGF-1水平和肿瘤状态五个维度；ACRODAT®具备症状评分、合并症、IGF-1水平、肿瘤状态、AcroQoL五个维度，每个参数评估内容详细，为临床评估肢大增添了强有力的工具！

专家点评

肢端肥大症是一种复杂的、累及全身多个器官系统的疾病，随着疾病活动的增加，对身体和生存质量的损害愈加严重。临床上需要标准化和量化的病情评估工具，基于一些重要临床维度、生化参数的评估工具，对肢大疾病情况和治疗有效性进行标准化和量化评估，可以更好的帮助临床医生进行决策。

目前国际上常用的肢大评估工具包括SAGIT®和ACRODAT®，他们都整合了肢大的方方面面的信息，每个维度的代表性指标的选择都考虑到了反应病情程度、反应SSA治疗效果等方面，例如，糖尿病、心血管疾病和睡眠呼吸暂停被选为关键合并症，这是因为这些合并症可以通过对肢大相应的治疗而得到控制。这两个评估工具在临床实践中作用显著。

关于这些工具的信度、效度及反应度的评估，目前的文献还是短期使用的评估报告，故研究中选用的判断疾病活动度的金标准，主要是基于有经验的专科医生的判断、或IGF-1/GH和肿瘤状态作为活动度评估的主要参数，我们仍需要开展长期的研究，以全方位改善、甚至延长生命为目标，优化评估管理工具。相信未来肢大评估工具能够助力更多患者获得优质化管理。

声明

本视频/资讯/文章是由益普生医学团队编辑/医疗卫生专业人士撰写提供，旨在用于医疗卫生专业人士间的学术交流，不支持以任何形式转发给非医疗卫生专业人士；如有违反，责任自负；转发给其他医疗卫生专业人士时，也请自觉保护知识产权。

本视频/资讯/文章的内容不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。内容中出现任何药品并非为广告推广目的，医疗卫生专业人士如进行处方，请严格遵照该药品在中国批准使用的说明书。益普生不承担任何相关责任。

参考文献：

1.Marazuela M, et al. Acromegaly disease activity according to ACRODAT®, a cross-sectional study in Spain: ACROVAL study. Endocrine. 2022 Feb;75(2):525-536.

2.Camerini S, et al. Questionnaire and tools: clinical powerful instrument in acromegaly diagnosis and management. J Endocrinol Invest. 2022 Oct;45(10):1823-1834.

3.Melmed S, et al. A Consensus Statement on acromegaly therapeutic outcomes. Nat Rev Endocrinol. 2018 Sep;14(9):552-561.

4.Giustina A, et al. Staging and managing patients with acromegaly in clinical practice: baseline data from the SAGIT® validation study. Pituitary. 2019 Oct;22(5):476-487.

5.Giustina A, et al. SAGIT Investigator Group. SAGIT®: clinician-reported outcome instrument for managing acromegaly in clinical practice--development and results from a pilot study. Pituitary. 2016 Feb;19(1):39-49.

6.Sawicka-Gutaj N, et al.The potential utility of the SAGIT instrument in the clinical assessment of patients with acromegaly, a large single-centre study. Sci Rep. 2023 Feb 25;13(1):3286.

7.Van der Lely AJ, , et al.Development of ACRODAT, a new software medical device to assess disease activity in patients with acromegaly. Pituitary. 2017 Dec;20(6):692-701.

审批号：SOM-CN-001608

有效期：2024年4月24日