抗肿瘤药(Antitumor Drugs)是可抑制肿瘤细胞生长，对抗和治疗恶性肿瘤的药物。

过去的药理学曾把抗肿瘤药依据其性质和来源分为6类：即烷化剂、抗代谢药物、抗生素、植物药、激素和杂类。但以上分类不能代表药物的作用机制，来源相同的药物可能作用机制完全不同。所以，目前多根据其作用机制分为以下6类：

1.  细胞毒类药

1.1  作用于DNA化学结构的药物： 

(1)烷化剂：如氮芥、环磷酰胺和噻替派等，能与细胞中的亲核集团发生烷化反应。DNA中鸟嘌呤NT易被烷化，使DNA复制中发生核碱基错误配对。受烷化的鸟嘌呤可以从DNA链上脱失，引起密码解释错乱。双功能基的烷化剂常与DNA双链上各一鸟嘌呤结合形成交叉联结妨碍DNA复制，也可使染色体断裂。DNA结构功能的破坏可导致细胞分裂，增裂停止或死亡。少数受损细胞的DNA可修复而存活下来，引起抗药。

(2)铂类化合物：铂类金属化合物如顺铂(DDP)可与DNA结合，破坏其结构与功能。

(3)蒽环类：可嵌入DNA核碱对之间，干扰转录过程，阻止mRNA的形成。如柔红霉素(DNR)、多柔比星(ADM)、表柔比星(EPI)、吡柔比星(THP)及米托蒽醌等都是临床上有效的蒽环类化合物。放线菌素D(ACD)也属此类药等。

(4)破坏DNA的抗生素如丝裂霉素(MMC)的作用机制与烷化剂相同，博来霉素(BLM)可使DNA单链断裂而抑制肿瘤的增殖。

1.2  干扰核酸生物合成的药物：

属于细胞周期特异性抗肿瘤药，分别在不同环节阻止DNA的合成，抑制细胞分裂增殖，属于抗代谢药。 根据药物主要干扰的生化步骤或所抑制的靶酶的不同，可进一步分为：① 二氢叶酸还原酶抑制剂(抗叶酸剂)，如氨甲蝶呤(MTX)等；②胸苷酸合成酶抑制剂，影响尿嘧啶核苷的甲基化(抗嘧啶剂)，如氟尿嘧啶(5FU)，喃氟尿嘧啶(FT207)及优福定(UFT)等；③ 嘌呤核苷酸互变抑制剂(抗嘌呤剂)，如巯嘌呤(6MP)，6-硫鸟嘌呤(6-TG)等；④核苷酸还原酶抑制剂，羟基脲(HU)；⑤ DNA 多聚酶抑制剂，如阿糖胞苷(AraC)等。

1.3  作用于核酸转录药物：

作用于核酸转录药物包括放线菌素D、阿克拉霉素和普拉霉素，均是由微生物所产生的抗肿瘤药，为细胞非特异周期药，对处于各周期时相的肿瘤细胞均有杀灭作用。

1.4  拓扑异构酶抑制药： 

直接抑制拓扑异构酶，阻止DNA复制及抑制RNA合成。包括拓扑异构酶Ⅰ抑制药和拓扑异构酶Ⅱ抑制药，拓扑异构酶Ⅰ抑制药的代表药有依立替康、拓扑替康、羟喜树碱；拓扑异构酶Ⅱ抑制药的代表药有依托泊苷、替尼泊苷。

1.5  干扰有丝分裂的药物： 

(1)影响微管蛋白装配的药物，干扰有丝分裂中纺锤体的形成，使细胞停止于分裂中期，如长春新碱(VCR)、长春花碱(VLB)、紫杉醇及秋水仙碱等。

(2)干扰核蛋白体功能阻止蛋白质合成的药物，如三尖杉酯碱。

(3)影响氨基酸供应阻止蛋白质合成的药物如门冬酰胺酶；可降解血中门冬酰胺，使瘤细胞缺乏此氨基酸，不能合成蛋白质。

2.  改变机体激素平衡而抑制肿瘤的药物（激素类）：

与激素相关的肿瘤如乳腺癌，前列腺癌，子宫内膜腺癌等可通过激素治疗或内分泌腺的切除而使肿瘤缩小。这说明这些起源于激素依赖性组织的肿瘤，仍部分地保留了对激素的依赖性和受体。通过内分泌或激素治疗，直接或间接通过垂体的反馈作用，改变原来机体的激素平衡和肿瘤生长的内环境，可以抑制肿瘤的生长。另一类药物如他莫昔芬则是通过竞争肿瘤表面的受体干扰雌激素对乳腺癌的刺激。而肾上腺皮质激素则可通过影响脂肪酸的代谢而引起淋巴细胞溶解，因之对急性白血病和恶性淋巴瘤有效。激素类药包括雌、孕、雄激素和拮抗药。

3.  生物反应调节剂

生物反应调节剂是一类具有广泛生物学活性和抗肿瘤活性的生物制剂，对机体的免疫功能有增强、调节作用。

4.  单克隆抗体

利用基因工程技术所生产的抗肿瘤单克隆抗体(Monoclonal Antibody)已近千种，利妥昔单抗、曲妥珠单抗、西妥昔单抗、群司珠单抗，通过对受体的高选择亲和性,通过抗体依赖性的细胞毒作用,来杀灭肿瘤细胞或抑制肿瘤细胞增殖。

校对：小全  2019年11月8日