临床试验（Clinical Trial)是指以人体（正常人或患者）为研究对象，在受试者（或其监护人）知情同意、监管部门依法管理、科学家严格控制的条件下所开展的系统性、干预性科学研究，以探索或证实试验用药品、器械或新的治疗方案等对人体的作用、不良反应，目的是确认试验药品、器械、治疗方法等的效果及安全性。

临床试验一般分为I、II、II、IV期临床试验和EAP临床试验。

0期临床试验（Phase 0 Clinical Trials)

是指早于I期研究进行的临床试验，容许新药研究者使用微剂量在少量人群进行药物试验，以收集必要的有关药物安全及药代动力学试验数据。

由于0期研究不以研究疗效为目的，受试者少、剂量很低，因而可能带来的临床风险也小。在对有生命危险或严重疾病的药物研发中，鼓励进行0期研究。

0期研究有以下特点：①受试者少（10~15例）；②剂量低；③给药时间短（如7天）；④不以研究疗效为目的；⑤在I期研究前进行；⑥通常在6个月内完成。

I期临床试验（Phase I Clinical Trials)

是指初步的临床药理学和人体安全性评价阶段，目的是为了确定药物或者生物制剂的安全性剂量范围，在机体内吸收和分布途径以及潜在的毒性作用。

I期研究包括单剂量递增试验（Ia)和多剂量递增试验（Ib)。

I期研究主要考虑受试者的安全性，很多制剂的研究由于安全性或者毒性作用在I期研究中就会被停止，而被证明安全的药物将会进入II期研究。

I期研究有以下特点：①为确定安全性剂量范围（有可能的话，可以获得早期疗效证据）；②为记录药物在人体代谢途径（吸收、分布和排泄）和代谢过程；③通常选择少数健康志愿者或者有特定疾病（如AIDS)的病人（一般20~100人）；④通常在药物临床试验基地完成，以全程监控受试者情况。

Ia期临床试验（Phase Ia Clinical Trials)

也称为单剂量递增试验（Single Ascending Dose，SAD)。指给予少数受试者（通常为3例）单剂量药物，观察其不良反应，如果是安全的且药代动力学图形基本呈线性，将给予下一组受试者比前一剂量稍高的药物单剂量药物。如果3例受试者中的任何一例出现无法耐受的毒性反应，另外3例受试者将给予同剂量的药物。

Ib期临床试验（Phase Ib Clinical Trials)

也称多剂量递增试验（Multiple Ascending Dose，MAD),目的在于探索药物多个剂量的药效学和药代学，以观察药物的安全性和耐受性。通过给定剂量向每名受试者多次给药，同时收集不同时点的生物样本（血液等），以获得药物在体内的代谢方式。之后在另外的志愿者组中继续试验，治疗剂量逐渐提高，直到达到预先规定的剂量。

I/II期试验（Phase I/II Trial)

也被称为I/II期无缝链接试验（Seamless PhaseI/II Trial)。它综合了I期和II期临床试验，对药物的安全性、耐受性和最佳使用剂量同时进行考察，同时对药物对某种肿瘤或其它疾病的应答进行评估。

在I/II期临床试验中，受试者在II期试验阶段将接受在I期试验阶段筛选的未导致有害不良反应的试验药物剂量治疗，它可以加快整个药物研发的进程，节约一定的样本量。

II期临床试验（Phase II Clinical Trials)

是指药物治疗作用初步评价和安全性深度评价阶段。相对于I期研究，II期研究样本量更大。通过I期研究获得安全性和剂量数据后，II期研究将给药于少数病人，对药物疗效和安全性进行评价，同时确定最低和最高有效剂量及药效参数。

II期研究有以下特点：①在相对少量的病人身上进行研究（一般100~300例）；②通常纳入住院研究对象，以对其进行密切观察；③重点观察剂量反应关系、给药方案或与初步疗效和安全性有关的问题；④通过1~3年完成。

IIa期临床试验（Phase IIa Clinical Trials)

IIa期研究目的是剂量探索性研究，通过在少量（一般20~200例）特定病人身上试验，以获得剂量－反应关系、治疗适应征、用药频率等研究结果。IIa期研究通常只在单中心或者少量几个中心进行。

IIb期临床试验（Phase IIb Clinical Trials)

IIb期研究目的是规定药物剂量的疗效研究，有时也被称为关键试验（Pivotal Trial)或者剂量范围试验（Dose-ranging Trials)。IIb期研究的剂量研究结果会直接被应用到III期研究中。

此外，IIb期研究还做给药方案的研究。通常采用多个剂量和安慰剂对照的平行组设计，交叉设计也会被使用。

II/III期试验（Phase II/III Trial)

也被称为II/III期无缝链接试验（Seamless Phase II/IIITrial)。它综合了II期的剂量反应临床试验和III期的确证性临床试验两个部分，同时对不同剂量下药物的疗效进行考察，以筛选出最优使用剂量，且进一步对药物的疗效进行考察。

此外，II/III期临床试验还可以对药物的不良反应等安全性数据提供更多的信息。II/III期临床试验可以加快整个药物研发的进程，节约研究的样本量。

III期临床试验（Phase III Clinical Trials)

是指通过大规模人体试验全面评价药物的疗效和安全性、剂量的研究阶段，也称为上市前研究（Pre-marketingPhase)。其目的是通过一个或多个试验，进一步验证药物对目标适应症受试者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。

III期研究有以下特点：①在大规模人群中试验（300~3000,甚至更多）；②通常随机分组，包括新治疗组与标准治疗组和／或安慰剂组；③在特定受试人群身上采用统一的用药方案，类似于上市后的用法；④通常在2~5年内完成。

IIIa期临床试验（Phase IIIa Clinical Trials)

是指新药申请前的研究，通过将药物应用于有治疗指征的病人以获得更多的疗效和安全性结果，该期试验可以有对照组，也可以无对照组。

IIIb期临床试验（Phase IIIb Clinical Trials)

是指新药申请后、药物上市前的研究，目的在于获取的疗效和安全性结果，如生命质量或经济学方面。当然，对于已经上市但是需要扩大治疗指征的药物，也可直接做IIIb期研究。

IV期临床试验（Phase IV ClinicalTrials)

是指新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应、评价在普通人群或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。

IV期临床试验技术特点：IV期临床试验为上市后开放研究，不要求设对照组，但也不排除根据需要对某些适应症或某些研究对象进行小样本随机对照研究。 

IV期临床试验虽为开放研究，但有关病例入选标准、排除标准、退出标准、疗效评价标准、不良反应评价标准、判定疗效与不良反应的各项观察指标等都可参考II期或III期临床试验的设计要求。

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