指南解读

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关于JDM分类判定项目细分

应对JDM， 将新标准的CSM绝对百分比变化评分阈值通过联合分析模型得到了认同， 多项目评定量表和加权积分也同时体现在JDM相关的推荐方案中。一个由儿童风湿病学专家、 运动生理学和物理治疗专家组成的委员会采用EULAR标准操作程序， 在共识基础上制定了JDM管理推荐方案。在59项推荐意见中， 有39项是基于专家意见推荐的（证据等级分1～4级， 推荐等级A～D）。

4.1 关于危险因素

严重活动性危险因素获得专家一致推荐，包括严重肌无力不能下床、儿童肌炎评定量表（CMAS）积分＜15分或手动肌肉测试（MMT8）积分＜30分、胃肠道血管炎、呼吸困难或达到无法吞咽、心肌炎、实质性肺病，尤其是伴随某种肌炎特异性抗体或快速进展性间质性肺病、意识水平降低或癫痫发作的中枢神经系统疾病、皮肤溃疡、需要重症监护室（ICU）管理和年龄＜1岁的情况。比较2012年中国JDM诊疗建议，此推荐部分吻合而更具体。

4.2 关于常规与特殊推荐的项目

此项目获得94%以上的推荐（推荐等级D），绝大多数是熟知的。最重要的包括：（1）MSA和MAA，因可作为后期验证分类与差别治疗的重要依据而推荐为常规项目（证据等级2A～3，推荐等级B～C）。

（2）JDM肺损伤与远期预后风险，推荐所有JDM患者在初诊即应评估肺受累（证据等级3，推荐等级C），特别是高肌炎损伤指数时应定期评估肺功能，并检测抗RNA合成酶抗体等其他MSA。

（3）对于长期MDI评分较高，早期以皮肤活动性为主的JDM患者，应每年检测心功能和心肌损伤指数（包括生物标记物如肌钙蛋白）。

（4）甲襞毛细血管镜镜检，因既可作为辅助诊断方法（证据等级2，推荐等级B）又可用于评价皮肤活动性，且简便而得到较高的推荐度（证据等级2B，推荐等级B）。

（5）MMT8/CMAS（证据等级2A～3，推荐等级B～C）和磁共振成像（MRI）（证据等级4，推荐等级D）作为评价肌组织受累的非创伤性方法。

（6）在MRI或肌肉活检不可能的情况下，建议增加肌肉超声。

（7）缺乏典型皮疹或症状不典型时应做肌肉活检。

（8）所有JDM患者应寻找钙质沉着症（证据等级4，推荐等级D）。事实上，钙化可在JDM任何阶段发生。

4.3 自身抗体、生物标记物和临床表型

尽管JDM 临床特点和治疗尚未完全阐明，但根据数据源数据库收集有关JDM临床特征、肌炎特异性抗体及其治疗的文献分析，可以发现JDM临床表现与肌炎特异性抗体对应关系，以及基于机制的差别治疗的选择。不止于此，预测疾病的严重程度和预后也成为了可能，这些共同构成未来细分JDM亚组的基础。

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关于注册与评估

专家一致认为建立注册制度是必要的。82%的专家认为，患儿和父母观察报告有助于活动性评估，可用于监测。包括儿童健康评估问卷、家长和（或）患儿视觉模拟量表、儿童健康问卷、JDM活动性（肌肉、皮肤和器官）的多维评估报告等。所有 JDM 儿童至少每年要使用标准化的疾病损害评估方法，如肌炎损害指数（myositis damage index）来评估疾病损害，并建立与患者的紧密联结。

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结语

JDM炎症具有受干扰素信号特征与T细胞和浆细胞样树突状细胞浸润影响的组织特征， 引起内皮细胞损失和功能障碍导致的血管病变被认为是大多数器官和组织症状的基础。新的生物标记物还会被发现，为JDM 免疫发病机制提供深入的见解，并提供新的治疗目标， 如针对干扰素标记的抗干扰素抗体或JAK抑制剂。早期发现JDM典型且严重的临床特征对指导早期诊断、治疗和预后判断具有重要意义。对JIIM的深入探讨认知，既有利于发现其与成人IIM的差别，又有利于促进儿童风湿病学的发展。未来挑战是研究免疫通路失调研究，为难治性 JDM 患儿开发新的生物治疗方法。新标准着眼异质性表型，通过标准化评估、MSA、MAA和症状体征加权的方法构成亮点，为今后深入验证和完成精准差别治疗奠定了基础。

本文涉及共识度表达如下。

（1）证据等级：1A，随机对照试验的Meta分析；1B， 随机对照研究；2A， 无随机对照研究；2B， 准实验研究；3， 描述性研究；4， 专家个人意见。

（2）推荐等级：A， 基于1级证据；B， 基于2级或从1级推断；C， 基于1级或2级推断的3级；D， 基于4级或从3级或4级专家意见推断。（3）表达式：（证据等级1A～3；推荐等级B）（笔者注）。

（致谢：感谢天津市儿童医院鲁卓林先生为本文做的准备工作）

参考文献 (略)

来源：中国实用儿科杂志 返回搜狐，查看更多