与CNS系统死磕到底，Acadia还有多久会扔下第3颗重磅炸弹？ 注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平... 

来源：雪球App，作者： 药融圈，（https://xueqiu.com/1923373626/253949322）

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。

2023年3月10日, Acadia Pharmaceuticals Inc.宣布美国FDA批准DAYBUE(trofinetide)作为Rett综合征的治疗药物，并且DAYBUE(trofinetide)是FDA批准的第一个也是唯一一个专门用于两岁及以上成人和儿科患者的Rett综合征的治疗方法。这并不是Acadia Pharmaceuticals第一次带来这样的好消息，早在2016年，Acadia Pharmaceuticals就获批了首款用于治疗某些帕金森病患者所出现的精神错乱相关幻觉和妄想的药物。

药融云数据，www.pharnexcloud.com：获批信息

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公司简介

Acadia Pharmaceuticals Inc.（NASDAQ:ACAD）（中文又称阿卡迪亚制药）成立于1993年，总部位于美国加州圣地亚哥，专注于解决神经系统和相关的中枢神经系统疾病治疗的小分子药物的研发和商业化。2004年完成首次公开募股（IPO），并在纳斯达克股票市场以代码ACAD进行交易。成立30年，阿卡迪亚制药主要针对神经科学领域进行研究，临床阶段开发工作主要侧重于治疗精神分裂症、阿尔茨海默病精神病和中枢神经系统疾病的神经精神症状。

 药融云数据库：公司信息

当前，阿卡迪亚制药获批的产品有NUPLAZID (pimavanserin)和DAYBUE™ (trofinetide)。其中，NUPLAZID于2016年获批，是FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗帕金森病患者幻觉和妄想并发症的药物。

图：NUPLAZID获批报道

DAYBUE（trofinetide）于2023年获批，是FDA批准的第一个也是唯一一个专门用于两岁及以上成人和儿科患者的Rett综合征的治疗方法。

trofinetide最初是由奥克兰大学研制的，主要作为一种针对创伤性脑损伤的潜在治疗药物，目前是Neuren公司所有。国际雷特综合征基金会（IRSF）看到了trofinetide的潜力，于是决定投资进行临床试验，然而在进行三期临床试验时受到资金的局限，为了解决资金问题，阿卡迪亚制药就入了这场研究，阿卡迪亚制药为三期的临床试验提供了资金，并且和Neuren Pharmaceuticals签订了北美独家许可协议。阿卡迪亚制药可以在北美开发和商业化trofinetide的Rett综合征和其他适应症，Neuren保留北美以外trofinetide的所有适应症开发和商业化的权利。

图：DAYBUE获批报道

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公司布局

阿卡迪亚制药制药研究的领域横跨儿科到老年，主要专注于目前没有批准疗法的疾病，比如公司目前已获批的两个“唯一”的药物——NUPLAZID和DAYBUE。总的来看，公司主要的研究疾病包括帕金森病精神病（PDP）、阿尔茨海默病精神病（ADP）、精神分裂症的阴性症状和Rett综合征，针对不同疾病的主要管线情况如下：

图：产品管线

已获批药物

● NUPLAZID (pimavanserin)

2001年Pimavanserin首先由在阿卡迪亚哥本哈根工厂工作的阿卡迪亚化学家合成；2009年阿卡迪亚与Biovail合作，在北美开发和商业化Pimavanserin；2010年与Biovail合作结束后重新获得了Pimavanserin的全球权利；2013年阿卡迪亚与FDA会面，然后宣布了使用Pimavanserin提交新药申请的快速途径，用于治疗与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想；2014年NUPLAZID被授予突破性疗法称号，用于治疗帕金森病精神病；2016年FDA批准NUPLAZID作为第一个也是唯一一个用于治疗与帕金森病精神病（PDP）相关的幻觉和妄想的处方药；2018年9月，FDA完成了上市后审查，并发表了一份公开声明，重申NUPLAZID对帕金森病精神病患者的积极获益风险。

（注：突破性疗法称号由FDA创建，旨在加快旨在治疗严重或危及生命的疾病的药物的开发和审查。对于没有批准治疗的适应症，与安慰剂相比，符合此指定的药物必须对重要结局显示出实质性和临床上有意义的影响。突破性疗法的指定不同于优先审查，如果满足相关标准，也可以授予同一药物优先审查） 

图：NUPLAZID(pimavanserin)

（注：帕金森病（PD）是一种进行性神经退行性疾病，PD的主要特征是黑质多巴胺能神经元的退化，纹状体多巴胺减少和神经元内异常蛋白聚集体路易小体的形成。在帕金森病（PD）的不同非运动症状中，帕金森病精神病（PDP）是最常见、最复杂和致残的非运动特征之一，其特征是幻觉、虚假的存在感和/或幻觉或妄想，反复或持续至少一个月）

● DAYBUE (trofinetide)

DAYBUE是FDA批准的第一个也是唯一一个专门用于两岁及以上成人和儿科患者的Rett综合征的治疗方法，该药物于2023年3月获批，2023年4月上市。

2018年，阿卡迪亚制药和Neuren Pharmaceuticals签订了独家许可协议，阿卡迪亚制药可以在北美（美国、加拿大和墨西哥）开发和商业化trofinetide的Rett综合征和其他适应症，Neuren保留北美以外所有国家的所有权利，并拥有由阿卡迪亚制药生成的所有数据的全额支付的、不可撤销的使用许可证。

图：药品DAYBUE(trofinetide)

注：Rett综合征（RTT）是一种罕见的神经发育障碍，主要发生在女性生命的前6~18个月明显正常发育后。RTT是一种复杂的多系统疾病，患者可能会出现一系列与该综合征相关的症状，包括胃肠道并发症、骨骼异常、心脏传导问题和神经内分泌异常。

其他在研药物

● Pimavanserin

主要用于治疗精神分裂症的阴性症状。

目前已进行到临床三期，正在进行ADVANCE-1的关键性研究，预计在年中左右完成ADVANCE-2的招生工作，在ADVANCE-2中利用34mg的最佳治疗剂量，并在2024年初取得顶线结果。

目前没有fda批准的治疗精神分裂症阴性症状的方法，超过70万在美国接受治疗的患者都有持续的阴性症状，消极症状包括冷漠、缺乏情绪、社交退缩、言语受限和情绪迟钝，并可导致低社会功能、长期残疾和显著的照顾者负担。

（注：精神分裂症是（NSS）一种慢性、使人衰弱的精神疾病，其特征是阳性和阴性症状，以及认知和功能障碍。阴性症状是精神分裂症的核心临床特征，精神分裂症的阴性症状被定义为与动机和兴趣或表达相关的正常行为减少或缺失）

● ACP-204

用于治疗阿尔茨海默病精神病

临床研究进行到一期，在健康成人和老年患者中评估ACP-204，目前已证明具有良好的安全性和耐受性，证实了改善起效的潜力，且可以将QT间期延长的风险降至最低。

阿卡迪亚制药计划2023年与FDA会面，讨论未来的临床开发计划，且在2023年晚些时候启动对阿尔茨海默病精神病患者的第二阶段研究。

（注：阿尔茨海默病（AD）是一种神经认知障碍，阿尔兹海默病患者可能会出现神经心理学症状，包括幻觉和妄想，有证据表明，阿尔兹海默病精神病的症状与5-羟色胺能通路基因的多态性有关）

● Antisense Oligonucleotide (ASO) Programs

该项目目前处于临床前研究阶段

该项目由阿卡迪亚制药和Stoke Therapeutics（一家早期生物制药公司，通过精确上调蛋白质表达，开创了治疗严重遗传疾病根本原因的新方法）于2022年年初合作进行，主要为严重和罕见的遗传性神经发育疾病寻求多种基于RNA的治疗方法。

图：新闻报道图

此次合作为Stoke Therapeutics的SYNGAP1临床前计划建立了共同开发和共同商业化协议；阿卡迪亚制药获得了两个额外的临床前项目的全球独家许可，这两个项目是雷特综合征（MECP2）和未公开的CNS靶点；Stoke Therapeutics的TANGO研究平台与阿卡迪亚制药在神经病学药物开发和商业化方面的专业知识进行了结合；通过这次合作，Stoke Therapeutics还会收到6000万美元的预付款和高达9.07亿美元的潜在里程碑付款以及未来销售的特许权使用费。

（注：SYNGAP1综合征是一种罕见的神经系统疾病，其特征是中度至重度智力障碍，在儿童早期很明显）

TANGO（核基因输出的目标增强）是Stoke Therapeutics的专有研究平台。利用TANGO方法和对RNA科学的深刻理解，Stoke Therapeutics的研究人员设计了反义寡核苷酸（ASO），与前体mRNA结合，帮助功能性（或野生型）基因产生更多的蛋白质。TANGO旨在通过增加或刺激健康基因的蛋白质输出来恢复缺失的蛋白质，从而补偿基因的突变拷贝）

● Other Programs

主要针对神经精神症状疾病

目前处于临床前研究阶段。

除此之外，阿卡迪亚制药制药还基于人道主义，以患者为中心，为患者提供有意义的治疗方案和资源，其教育计划可以帮助患者和护理人员更好的了解一些复杂的疾病，并做出明智的健康决策，主要资源包括了解疾病相关、患者支持、以及患者权益保护组织，例如More To Parkinson’s、Sharing Rett、阿卡迪亚制药Connect、美国帕金森病协会（APDA）、Davis Phinney基金会、帕金森基金会、国际Rett综合征基金会等。

图：患者相关资源

阿卡迪亚制药制药的患者倡导团队致力于对患者和护理人员的培训和教育，以满足社区的多元文化需求，并通过公共政策举措合作来改善护理和解决健康不平等问题。从疾病教育到研究工作，支持小组到重要的外展活动，这些患者倡导组织正在使世界成为神经系统疾病患者更美好的地方。各组织都具备不同的职能，例如美国帕金森协会致力于帮助帕金森病患者过上充实的生活；帕金森基金会已经为改善帕金森病患者的护理和治疗做了半个多世纪的工作；国际Rett综合征基金会致力于增强受Rett综合征影响的人的能力......

03

财政营收

根据药融云数据库可知，自从2016年NUPLAZID获批之后，阿卡迪亚制药的营收呈现逐年稳步上升的趋势。

药融云数据，www.pharnexcloud.com：年报信息

2022年阿卡迪亚制药报告的净产品销售额为5.172亿美元，与上一年同比增长7%；研发费用为3.616亿美元；销售、一般及行政开支为3.691亿美元；截至2022年12月31日，阿卡迪亚制药报告净亏损2.16亿美元，或每股普通股1.34美元，净亏损包括6820万美元的非现金股权奖励支出；阿卡迪亚制药的现金、现金等价物和投资证券总额为4.168亿美元。

2022年研发费用的增加主要与Stoke Therapeutics合作的6000万美元预付款、在接受trofinetide NDA申请后向Neuren Pharmaceuticals支付的1000万美元里程碑付款、trofinetide生产活动成本的增加以及早期项目的开发（包括额外的业务开发活动）有关；销售、一般及行政开支的减少与NUPLAZID相关的商业支出的持续减少和优化有关，导致整体广告和促销成本的减少，被准备推出trofinetide的投资所抵消。

图表：2022年合并收入统计图

2023年第一季度的财政营收电话会议在2023年5月8日召开，第一季度的营收报告中可以看出，截至2023年3月31日的三个月，NUPLAZID的净销售额为1.185亿美元，与上一年同期相比增长了3%。2023年第一季度需求同比增长约2%，这是由于专业药房和专业分销渠道增加了新患者，而由于2023年第一季度渠道内库存下降，整体销售量同比下降约2%。

 图表：2023年第一季度营收

2023年第一季度研发费用为6910万美元，而2022年同期为1.289亿美元。研发费用减少主要是由于2022年第一季度向Stoke Therapeutics支付了6000万美元的许可和合作协议预付款；销售、一般和行政费用为1.012亿美元，而2022年同期为9670万美元。由于PDP商业特许经营权的支出减少，销售、一般和行政费用同比保持相对稳定，但被DAYBUE推出的投资所抵消。

在2023年第一季度营收电话会议中，阿卡迪亚制药重申了其在2023年2月27日提供的所有2023年指导。NUPLAZID的净销售额在5.2~5.5亿美元；研发费用在2.35~2.55亿美元，其中包括约2000万美元的股权奖励支出。销售、一般和行政费用在3.6~3.8亿美元，其中包括约4500万美元的股权奖励费用。

04

未来展望

阿卡迪亚制药一直在这条神经系统道路上“死磕”，经过不断的尝试，不断地申请，终于得到了认可，阿卡迪亚新药的成功获批，不仅为病患带来了新的希望，更为医药行业鼓足了信心，相信未来一段时间，阿卡迪亚的营收数值将会以更快的速度增加，让我们期待他们丢下第三颗重磅炸弹。

此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场

参考：

NMPA/CDE；

药融云数据库www.pharnexcloud.com；

FDA/EMA/PMDA；

相关公司公开披露；

网页链接；

网页链接；

网页链接；

网页链接；等等。

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