Chapter 13 統計與醫學

我們每天都會接觸到許多訊息或常稱為 資料 (data), 資料可以完全是以一般文字敘述, 也可以完全是以數字呈現, 而大多數的資料則是混合著文字或數字呈現, 資料使用數字呈現常稱為 統計數字 (statistical number). 因此統計的原始概念是 數值摘要 (numerical summary).

統計 (statistics) 的廣義定義是指對一特定研究問題, 進行研究設計, 蒐集資料, 處理資料與分析資料, 並依據資料內容, 回答此特定研究問題或做結論. 在這進行統計過程中, 研究者的大多數時間是面對以數字組成的 量化資料 (quantitative data), 並以量化的方式處理與分析資料. 簡單的說, 統計 是從資料中學習的一種科學與藝術.

醫學統計是指將統計方法應用在生物或醫學的研究資料, 醫學統計包含研究設計, 資料蒐集, 資料處理與資料分析. 每一組量化資料, 可以有許多不同分析的統計方法, 沒有絕對正確且單一統計分析方法, 而是有一些合理的統計分析方法, 可以在所合理的分析方法中, 選擇相對適合的統計分析方法, 但對於任一組量化資料, 確是有些絕對錯誤的分析方法.

基本統計學常將統計分析資料分成 描述性統計與推論性統計, 但這些類別之間並沒有明顯的界線. 描述性統計 (descriptive statistics) 是以數字, 圖表說明資料的特徵, 將資料作最佳的呈現. 而 推論性統計 (inferential statistics) 是從資料中對群體取得一般化的結論. 另外, 統計分析資料的結果, 經常使用來預測與決策, 預測 (prediction), 是從資料中預測各種事件可能發生的機會或數值. 決策 (decision making) 則是依據統計資料, 做出決策, 決策 或 預測 常歸類成 推論性統計. 預測與決策通常針對更大的群體, 而不只限於資料樣本.

統計的描述性統計與推論性統計主要是分析資料的方法, 研究者利用這些分析資料的方法, 進行研究與回答研究的問題. 在分析資料前, 研究者必須仔細思考研究問題的本質是什麼? 研究問題的本質, 將會深深地對影響研究設計, 描述與推論. 例如, 研究標靶藥物治療肺癌的結果, 研究者必須思考研究問題的本質是 (a) 標靶藥物治療肺癌的結果會顯現在減少腫瘤體積? (b) 顯現在延長沒有肺癌的時間? 或 (c) 顯現在延長肺癌的存活時間? 同一疾病但不同的研究問題, 不同的病期或病程, 則會有不同的研究設計, 描述與推論.

統計學的起源在於處理與分析量化資料, 因此, 就歷史而言, 是先有以數字量化的資料, 為了處理與分析量化資料, 才發展出特定的統計方法, 將這些常見的統計方法歸納與收集, 便成為所謂的 應用統計 (applied statistics). 所以, 統計並不是數學的分支, 也不是起源於數學. 但在處理與分析量化資料時, 常需利用到許多數學的知識. 例如, 推論性統計 方法的基礎是架構在 機率 (probability), 機率是將機會的概念, 轉化成 0-1 之間的數值, 例如, 對治療肺癌的結果, 標靶藥物治療是否比傳統化學抗癌藥物, 會延長肺癌的存活, 統計推論對此研究問題, 則是以標靶藥物治療比傳統化學抗癌藥物, 會延長肺癌的存活時間的相對機率作為答案.

另外, 為了說明常見統計方法的合理性, 統計學也利用到許多數學嚴謹的証明, 尤其是大量使用機率理論, 線性代數與數學分析等進行推導, 因而將這些統計方法的數學証明歸納與收集, 便成為所謂的 數理統計 (mathematical statistics), 因此統計學常被認為是數學的分支. 許多時候是先有研究所收集到的量化資料, 才有應用統計方法, 然後才有嚴謹的數理統計證明, 例如存活分析與生物資訊統計的發展, 便是先有研究所收集到的量化資料, 才有應用統計方法與數理統計的發展.

了解醫學統計方法的最好的方式是先了解已經完成的醫學研究, 從了解醫學資料所要回答的研究問題, 研究如何設計, 資料如何收集, 如何分析, 如何撰寫論文報告等開始, 進而了解醫學統計方法的術語, 定義 與 操作. 在此提供一個簡化的醫學研究實例, 作為本章討論的參考例題.

糖尿病防治臨床試驗

一位研究者進行一個大型糖尿病防治的臨床試驗, 比較 標準治療 (standard) 與 實驗治療 (experimental) 對長期控制平穩的血糖 與 預防嚴重糖尿病腎病變的療效. 研究主要目的是分析長期控制平穩的血糖, 主要反應變數以測量糖化血色素 (HbA1c) 為代表, 研究的次要目的是預防嚴重糖尿病腎病變, 次要目的反應變數以是否出現 顯微蛋白尿 (microalbuminuris) 的時間為代表. 研究在臨床試驗開始時, 紀錄受試者的一些基本資料, 例如年紀, 性別等, 同時紀錄可能會影響結果的一些臨床測量, 例如, 臨床試驗開始時的 糖化血色素, 及受試者內生胰島素的 C-peptide 測量等. 研究資料在檔案 DMDCCThba1c6.csv, 變數說明在表 1.

Table 1: 糖尿病防治臨床試驗變數說明