生物药物研究与应用丛书：糖类药物研究与应用

一、糖类药物的概念

国外专著中经常用“carbohydrate drugs”和“carbohydrate-based drugs”来表示“糖药物”和“糖类药物”，国内也有专著讨论了糖类药物的定义。但是，目前对于糖类药物概念的看法是不统一的。通常认为，狭义的糖类药物是指不含糖类以外的其他组分的药物，主要包括不同来源的多糖、寡糖和一些单糖及其衍生物等，这类糖类药物将是本书介绍的重点。广义的糖类药物是指含有糖结构的药物，除了包括狭义的糖类药物外，还包括结合有糖基或糖链的药物，如糖蛋白、蛋白多糖、糖脂、脂多糖、糖苷类等药物。简而言之，糖类药物（carbohydratebased drugs）是指药物分子中含糖分子骨架或源于糖类化合物及其衍生物的一类药物。

二、糖类药物的特征

糖类药物的特点是由其在生物体内存在的位置、理化性质和生物学功能所决定的。糖类化合物的基本特点包括：多羟基结构带来的高亲水性，可溶解于水中，存在于细胞外围的水相中；或与生物大分子相连形成糖缀合物，如糖脂、糖蛋白，进而发挥生物学功能；可参与生物信息的传递等。

糖类药物最重要的特点是：大多数糖类药物发挥作用的部位是在细胞表面而非细胞内。首先，因为寡糖或者糖复合物主要分布在细胞表面，参与细胞间的识别、细胞的分化及细胞与外部的相互作用等细胞间及细胞和活性分子间的相互作用，这种相互作用与人体的生理和病理过程如受精、细胞的生长和分化、免疫应答、细菌和病毒感染、肿瘤转移等有关。而且，有时糖类化合物参与的这些过程往往是一系列生理和病理过程的第一步，如果第一步被阻断，有关的生理病理过程也就不能随之发生了。因此，使用特定结构的寡糖阻止病原体表面蛋白质与人体宿主细胞膜表面寡糖的结合，成为研制新型抗菌、抗病毒药物的新思路，肿瘤相关糖抗原TN、STN、TF、STF等的存在也成为研制肿瘤相关糖疫苗的生物学基础，相关糖抗原作为肿瘤诊断和恶变的标志物已应用于临床检查。其次，由于大多数糖类药物作用于细胞表面，而不进入细胞内部，因此这类药物对于整个细胞进而对于整个机体的干扰，要比进入细胞核、细胞质内的药物小得多，就这一点而言，糖类药物应该是毒副作用相对很小的药物。因此，糖类化合物不仅可以作为治疗疾病的药物，而且可以作为保健类药物乃至保健食品进行开发。