恒瑞医药1类新药「海曲泊帕乙醇胺片」获批上市

6月17日，中国国家药品监督管理局（NMPA）宣布，已通过优先审评审批程序批准恒瑞医药1类创新药海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲）上市，用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者。其中SAA适应症为附条件批准。

截图来源：NMPA官网

海曲泊帕乙醇胺（Herombopag Olamine）是一种口服吸收的小分子非肽类促血小板生成素受体（TPOR）激动剂，它通过选择性地结合于血小板生成素受体跨膜区，激活TPOR依赖的STAT和MAPK信号转导通路，刺激巨核细胞增殖和分化产生血小板而发挥升血小板作用。

该药主要用于治疗对糖皮质激素类药物、免疫球蛋白或脾切除疗效欠佳的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)。相较于艾曲波帕，恒瑞医药的海曲泊帕乙醇胺片是在艾曲泊帕结构上进行了一系列修饰得到的高选择性TPOR激动剂，具备更高效、更低毒的特点。

截止目前，全球已获批5种TPO-R激动剂，分别是盐野义的芦曲波帕（Lusutrombopag）、诺华的艾曲波帕（Eltrombopag）、安进的罗米司亭（Romiplostim）、卫材的阿伐曲波帕（Avatrombopag）和三生制药的重组人血小板生成素注射液。目前，诺华的艾曲泊帕乙醇胺片、卫材的阿伐曲波帕和三生制药的重组人血小板生成素已国内获批。

关于原发免疫性血小板减少症（ITP）

ITP是一种获得性自身免疫性疾病，是临床所见血小板计数减少引起最常见出血性疾病。主要是由于机体内免疫功能异常（包括B细胞功能异常、T细胞功能异常、血小板生成异常或巨噬细胞异常激活）导致的血小板破坏增多和血小板生成减少所致，是最为常见的出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。

ITP患者临床表现有：皮肤黏膜出血（出血点、紫癜、口腔黏膜血泡，最常见）、鼻出血、严重出血（颅内出血、消化道出血、血尿，不常见）等。轻度的血小板减少、瘀伤、粘膜出血会影响患者的生活方式，严重的会导致死亡；还有可能表现为乏力、嗜睡、抑郁和精神不振等。

关于再生障碍性贫血（SAA）

SAA是一种危及生命的罕见血液疾病。患者的骨髓无法生成足够的血红细胞、白细胞和血小板，因而会出现失能性症状和并发症，包括疲惫、呼吸困难、重复感染、异常淤青和出血。历史上，SAA通常是致命疾病，患者会因为感染或大出血而死亡。

祝贺恒瑞医药海曲泊帕乙醇胺片在中国获批上市，该品种上市为ITP和SAA患者提供了新的治疗选择。