米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT)可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症？【康必行海外医疗】

　　米哚妥林/雷德帕斯(midostaurin)是诺华研发的PKC激酶和FLT3激酶抑制剂，于2016年11月在美国提交上市申请，用于治疗黑色素瘤。同时基于FLT3位点，米哚妥林于2009年获得FDA治疗急性髓性白血病孤儿药资格。在分子靶向治疗AML方面处于领先水平，可靶向于多种酪氨酸激酶活性的受体，包括FLT3和KIT。最早获批的适应症是针对FLT3基因庇护突变的AML，与其说米哚妥林是一种药物，不如说是一种针对性很强的治疗方案。

　　米哚妥林的整个治疗流程起始于对患者的系统性划分，结合FDA批准的伴随诊断手段，首先确定患者的基因特征是否满足米哚妥林的适应范围，然后再对患者进行治疗，这与传统化疗有相当大的区别。该药是多种受体酪氨酸激酶抑制剂，与化疗联用治疗成年患者新诊断为FLT3阳性突变(FLT3+)的急性骨髓性白血病(AML)，是该适应症25年来的首款新药，也是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法。

　　2017年4月，该药还获批了一种罕见病――用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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