成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。目前国内尚无基于人口基数的ITP流行病学数据，国外报道的成人ITP年发病率为（2~10）/10万[1,2]，60岁以上老年人是高发群体，育龄期女性略高于同年龄组男性。该病临床表现变化较大，无症状血小板减少、皮肤黏膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生。老年患者致命性出血发生风险明显高于年轻患者。部分患者有乏力、焦虑表现。ITP主要发病机制是血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足[3]。

中华医学会血液学分会血栓与止血学组分别于2009、2011、2012、2016年对"成人ITP诊治的中国专家共识"进行了4次更新[4,5,6,7]，2018年发布了中国成人ITP治疗指南[8]。ITP国际工作组及美国血液学会（ASH）在2019年均对其既往发布的共识、指南进行了相应更新[9,10]。结合国内临床研究进展及实际情况，中华医学会血液学分会血栓与止血学组召集国内专家对中国成人ITP诊治指南（2018版）进行修订，旨在为成人ITP诊治提供最新的临床指导。

ITP的诊断仍基于临床排除法，须除外其他原因所致血小板减少。除详细询问病史及细致体检外，其余诊断要点包括：

1．至少连续2次血常规检查示血小板计数减少，外周血涂片镜检血细胞形态无明显异常。

2．脾脏一般不增大。

3．骨髓检查：ITP患者骨髓细胞形态学特点为巨核细胞增多或正常，伴成熟障碍[11]。

4．须排除其他继发性血小板减少症：自身免疫性疾病、甲状腺疾病、淋巴系统增殖性疾病、骨髓增生异常综合征（MDS）、再生障碍性贫血（AA）、各种恶性血液病、肿瘤浸润、慢性肝病、脾功能亢进、普通变异型免疫缺陷病（CVID）、感染、疫苗接种等所致继发性血小板减少；血小板消耗性减少；药物所致血小板减少；同种免疫性血小板减少；妊娠期血小板减少；先天性血小板减少及假性血小板减少[12]。

5．诊断ITP的特殊实验室检查：（1）血小板糖蛋白特异性自身抗体：对抗体介导的免疫性血小板减少症有较高的特异性，可鉴别免疫性与非免疫性血小板减少，但不能区分原发与继发免疫性血小板减少[13,14]。（2）血清血小板生成素（TPO）水平测定：有助于ITP（TPO水平正常）和骨髓衰竭性疾病（TPO水平升高）的鉴别诊断[15]。对疑诊ITP患者推荐的基本评估和特殊实验室检查详见表1。

成人原发免疫性血小板减少症诊断推荐的实验室检查项目及临床意义

成人原发免疫性血小板减少症诊断推荐的实验室检查项目及临床意义

注：HBV：乙型肝炎病毒；HCV：丙型肝炎病毒；HIV：人类免疫缺陷病毒；IVIg：静脉注射免疫球蛋白；DIC：弥散性血管性凝血；TPO：血小板生成素；AA：再生障碍性贫血；MDS：骨髓增生异常综合征

6．出血程度分级：应用出血评分系统量化ITP患者出血情况及风险评估。该系统分为年龄和出血症状两个部分（表2）。ITP患者的出血评分=年龄评分+出血症状评分（所有出血症状中最高的分值）。

成人原发免疫性血小板减少症出血评分系统

成人原发免疫性血小板减少症出血评分系统

依据病程长短，ITP分为以下三期[16]。（1）新诊断的ITP：确诊后3个月以内的患者；（2）持续性ITP：确诊后3~12个月血小板持续减少的患者，包括未自发缓解和停止治疗后不能维持完全缓解的患者；（3）慢性ITP：血小板持续减少超过12个月的患者。

重症ITP：血小板计数