“全球最贵药物”再次易主，昂贵疗法如何惠及更多患者？

01美国FDA批准的一次性基因疗法Lenmeldy定价425万美元，成为全球最贵药物，用于治疗早发性异染性脑白质营养不良。

022022年以来，全球最贵药物易主速度加快，多集中于罕见病领域，且不断刷新最高价的均为基因疗法。

03昂贵药多集中在罕见病领域，患者群体小、市场小、药物研发难度高且研发成本高，是药企研发罕见病药物热情不高、罕见病药物定价高昂的主要原因。

04然而，昂贵疗法可及性需多方努力合作，包括政府、制药公司、研究机构和患者等各方。

05专家建议，解决罕见病高昂费用的分担，需要依托多元的、多层次的保障，包括基本医保、商业保险、普惠险、慈善事业等。