专访上海市生药中心主任李积宗｜坐热成果转化“冷板凳”，为创新降本增效医药新闻

安坐医药创新成果转化无人问津但又至关重要的“冷板凳”，将温度传递于行业，需要长期坚持。作为上海市科学技术委员会直属事业单位，上海市生物医药科技发展中心在生物医药创新成果转化方面积累了较丰富的经验。

这样的坚持，在当前创新药早期投融资冲高回落的大环境下尤为重要：医药魔方InvestGo医疗健康投融资数据库显示，2013~2023年，国内创新药赛道种子轮/天使轮和PreA~A+轮投资事件逐年减少，投资金额则在2021年冲高后回落明显。

在资本对“投早投小”的创新风险“望而却步”，对投资的财务回报更加严苛和急迫的情况下，上海市生物医药科技发展中心更加努力地为医药创新各相关方搭建桥梁纽带，为上海市生物医药创新生态持续注入活力。

作为一家事业单位，如何能够持续为医药创新注入活力？中国医药创新生态想要进一步迭代升级，还有哪些需要破局之处？2024年伊始，医药魔方Invest专访了李积宗主任，交流了对于探索生物医药成果转化、协同创新的思考。

2024年开年，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《浦东新区综合改革试点实施方案（2023－2027年）》，挑动着医药人们的神经。其中提到医药创新生态的部分尤其引人注意：“建立生物医药协同创新机制，推动医疗机构、高校、科研院所加强临床科研合作。”

所谓“生物医药协同创新机制”，强调的是行业内各主体间的合作，《方案》中提到的医院、高校、科研院所更是源头创新之重器，然而，这些机构核心工作是临床及科研学术，在成果转化及后续产业化上缺乏认知和经验，专业人士、财力等各方面资源也较少。

上海市生物医药科技发展中心很早就关注到这种创新需求和检验能力的错配，以成果转化为目标，发挥搭桥、对齐作用，进行了一系列有益尝试。

早在2017年，上海市生物医药科技发展中心就开始承担建设上海市生物医药产业技术功能型平台（以下简称：“平台”），主要面向大学、研究所、中小型创业企业，提供小试、临床前工艺验证、临床研究样品制备等多种服务。凭借这一平台，上海市生物医药科技发展中心上承国家和市级产业发展战略方针，下接医院、高校、科研院所、中小企业等的产业化需求，在上海市生物医药创新生态中发挥出重要作用。

在与医药魔方Invest的对话中，李积宗主任特别强调了平台“行业公益性”的定位。“我们更多是为行业服务，聚焦企业不愿意做，就是短期不能赚钱的、高校和研究所做不了的。”

具体而言，上海市生物医药科技发展中心平台建设一方面有相关政策支持，一方面充分调动市场参与——平台上的仪器设备由财政经费支持，同时也引入则正医药、领康时代等多个专业团队为平台提供技术赋能。

李积宗主任提到，相较于市面上的CDMO企业，上海市生物医药科技发展中心更聚焦服务早期初创公司的痛点，“在上海市生物医药科技发展中心做工艺开发，可以让初创企业以相对低的成本，早期介入、主导探索产业化过程，大幅降低初创企业的后续产业化风险和成本。”

尤其是近两年，围绕《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022-2024年）》，上海市生物医药科技发展中心布局了临床研究转化平台、细胞治疗产品第三方检测平台和细胞治疗产品研发制备平台，后两个平台同时也成为总功能型平台的服务模块。2023年前后，这两个模块先后投用，加上大分子药物中试和高端制剂中试两个已有模块，平台正式建成。

建设的同时，上海市生物医药科技发展中心也在不断探索新的运营模式，以更好发挥政策和市场的优势，解决“企业不愿做、高校做不了”的需求。如平台的细胞制剂第三方检测模块，就是作为上海市生物医药科技发展中心控股的独立企业“上海金检检测有限公司”投用、运行。这也是全国第一家政府和企业合办的第三方检测服务平台。

“我们（上海市生物医药科技发展中心）按照上海市的要求进行投资，占股65%，现在公司化运行、市场化运作，公益属性和市场相结合。因为有政策支持，且上海市生物医药科技发展中心历史比较长、相对经验丰富，公信力强，让财政能够真正惠及到专注科研成果转化的创新公司。”李积宗主任解释道，“它配置了可以检测200多项细胞治疗产品的（设备），在安全有效性（方面）做一些把关，主要服务的还不是大企业，而是医院、中小企业，特别是开展细胞治疗研究或者临床研究较多，但没有足够设备和场地做多种检测的机构。”

最后投用的细胞治疗产品研发制备模块也采用这一运营模式。“（这家企业）软硬件符合中美双报要求，主要是围绕细胞治疗产品研究或报批开展服务。在符合相关法规的基础上，根据市场和需求，采用多种服务模式，开展合作。”李积宗主任说道。

需求导向、结果导向，是李积宗主任反复提到的两个词，“有需求就必然有问题，我们（上海市生物医药科技发展中心）的职责就是解决问题、推动创新发展。”除了通过功能型平台的四大服务模块解决规模化需求，上海市生物医药科技发展中心也在帮助中小企业或医院就其成果转化及产业化过程中的“通病”或个性化需求想办法。

比如医院、科研院所及中小企业在研发过程中对药事法规的理解不足。对此，上海市生物医药科技发展中心常常“搭桥”中小企业、医院等研发主体与药物监管部门，以研讨会等形式，联合药物监管部门与研发主体开展多频次、高质量的互动。

除此之外，上海市生物医药科技发展中心也为高校、研究所和中小企业做中试研究或临床样品制备。

“不是所有的问题我们都能自己解决，解决不了就找别人。我们（上海市生物医药科技发展中心）更多是行业里一个联络员、服务员，联络各方资源，高效快速解决问题。”李积宗主任说道。

以新技术为支点，

从产业中来，到产业中去

不仅是提供设备、场地帮助初创企业度过从实验室研究到中试、量产的“死亡谷”，上海市生物医药科技发展中心还吸纳一些研发新兴生命科学技术的biotech由平台用户变为成员单位，推动这些公司的新兴技术在行业中运用、发展，从授一家公司以“鱼”到授行业以“渔”。

2023年12月28日，上海市生物医药科技发展中心建设的功能型平台完成首次扩容，成员单位由13家扩展至54家。值得一提的是，首批核心成员大多是“国家队”选手，如实验动物中心等，而新一批入驻企业主要是人工智能、细胞与基因治疗、生物递送等新赛道的平台企业。

“聚焦新赛道、聚焦工具技术、平台技术”，这是上海市生物医药科技发展中心选择合作伙伴的重要考量。举例来说，合作伙伴之一和度生物是我国首批从事肠道细菌载体基因治疗的新药研发企业之一，其构建的基因工程菌既可研发成活性生物药，又可作为新型研发工具。具体合作方式上，一方面，和度生物可以通过功能型平台，开展工艺放大研究、节省资金，另一方面也加盟平台，以自身技术助力其他生物医药企业发展。目前，上海市生物医药科技发展中心已与和度生物合作成立基因工程菌活体药物质量研究联合实验室，以开展质量研究和标准建设相关工作。

李积宗主任自己也非常关注技术的发展、迭代：“没有一个技术可以包打天下，而且很多时候迭代或者颠覆某个技术的，不是自己行业的技术。我们做药的也是。”

当下，他最关注的是人工智能对生物医药行业的影响及应用。作为上海市人大代表，李积宗主任在2024年上海两会期间提交了《关于加快发展基于数字孪生的虚拟临床试验建议》的提案：“在创新药物研发各环节中，临床试验阶段消耗了超过60%的资金和时间。我们可以利用人工智能技术，通过数字孪生对患者数据进行整合分析，或者采用虚拟临床的方式，更好地预测、筛选药物适应症。基于数字孪生的临床虚拟开展研究的新范式，可以大大加快临床试验的进度，以更低成本、更高效地验证药品的安全性和有效性。”

另外，2023年12月，为落实《上海市计算生物学创新发展行动计划（2023-2025年）》，上海市生物医药科技发展中心在市科委指导下主办2023上海国际计算生物学创新大赛——药物筛选AI算法“凌越”挑战赛。

此次大赛聚焦AI药物筛选，以NMDA（N-methyl-D-aspartate，N-甲基-D-天冬氨酸）受体为蛋白靶标，基于NMDA受体家族已知的蛋白序列、结构及活性分子信息，通过AI算法发现潜在的特异性作用于GluN1/GluN3A亚型的高活性分子，并结合湿实验验证，为进一步的药物研发奠定重要基础。

目前，已有86支队伍进入初赛，获奖团队将获得大赛提供的相关支持，如列入上海市科委科技创新行动计划“计算生物学”专项支持；获得现金激励；优先获得项目推介、市场验证和应用场景落地示范机会，优先参与应用场景的算法标准编制、研究咨询报告发布；以及基金、风投等金融资源对接支持服务和转化落地政策支持服务等。

创新药的研发需要合作，一个行业的可持续发展亦是如此。在李积宗主任看来，“一个行业一定要有发动机，我觉得是三个方面。第一是人才，人才是推动生物医药行业发展的最大源动力；第二是政策，如创新服务、临床应用和监管政策等，生物医药行业的每一次快速发展都是伴随着制度的突破；第三就是资本，强有力的资本支持是加快生物医药行业发展的重要推动力。”

回到这段时间引起不少人关注的《浦东新区综合改革试点实施方案（2023－2027年）》，李积宗主任表示，具体解读还要以后续出台的细则为准，而就《方案》中的原文来看，“关键词就两个：‘合作’、‘定价’。”

在“合作”上，李积宗主任认为《方案》特别显示出对医疗机构的重视。他谈到：“临床机构在三个方面相当重要，第一是（洞察）临床需求；第二是拥有临床样本资源，包括实体样本和数据，尤其是积累的数据，人工智能等技术，可以赋能挖掘出数据背后的价值；第三就是临床验证。这三个作用是其他机构很难甚至是不能替代的。”

另一方面，尽管临床机构在合作中不可或缺，但各个主体之间的合作同样至关重要。“只靠临床医生也不能完全解决问题，涉及到基础研究的部分，就需要从事基础研究的科学家深度参与，临床专家、基础研究科学家和企业家的深入合作尤为重要。”李积宗主任说道。

也是在这一点上，李积宗主任谈到，要建立生物医药协同创作机制，关键在于利益分享。“鼓励创新的机制应该充分发挥大家在每个环节的价值和作用，并且实现每个环节、每个参与者的价值，让大家都有合理的回报。”

至于定价，李积宗主任认为，“这应该是创新价值的体现，但也要考虑支付端的可承受能力，丰富支付模式，综合表现为一个合理价值的回归。”

毕竟，做出创新药并非终点，而是走向临床应用、体现价值的起点。用李积宗主任的话来说：“新药和好药是两回事，能解决临床需求，特别是能解决未被满足的临床需求的药、可及性强的药才是好药。但是，不鼓励新药创新永远不会有好药，这是一个大浪淘沙的过程。创新永远是生物医药行业的主旋律。”

来源 | 医药魔方Invest